Malattie rare – Porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), remissioni complete più rapide e durature con caplacizumab
“Nei pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), il trattamento con caplacizumab consente di ottenere una normalizzazione più rapida e duratura della conta piastrinica rispetto a un placebo, il che si traduce in una riduzione clinicamente rilevante del tempo di raggiungimento della remissione completa e un miglioramento dela sopravvivenza libera da recidiva complessiva. Lo evidenziano i risultati di un’analisi post-hoc dello studio di fase 3 HERCULES, presentati al congresso virtuale della European Hematology Association (EHA)
«I dati dimostrano che con caplacizumab non solo si ottengono risposte in termini di conta piastrinica più rapide rispetto alla sola terapia standard, rappresentata dalla plasmaferesi più lo steroide, ma si riducono molto le esacerbazioni, che con la terapia standard rappresentano ancora un grosso scoglio e hanno una frequenza di circa il 40% » ha dichiarato ai nostri microfoni Luana Fianchi, dirigente medico presso l’Istituto di Ematologia della Fondazione Policlinico Universitario “A. Gemelli” di Roma.
«Il fatto di poter utilizzare un farmaco che permette di ottenere risposte rapide e durature rappresenta sicuramente un vantaggio enorme per il paziente» ha aggiunto l’esperta.
| I punti chiave dello studio HERCULES | |
| Patologia | Porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP) |
| Tipo di studio | Studio multicentrico internazionale di fase 3, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo |
| Popolazione analizzata | Pazienti con aTPP |
| N. di pazienti analizzati | 145 |
| Trattamento valutato | Caplacizumab vs placebo |
| Risultati principali | Analisi post-hoc: – se risposta piastrinica ≤ 3 giorni: tasso di esacerbazione: 3,6% vs 44,2% – se risposta piastrinica > 3 giorni: tasso di esacerbazione: 6,7% vs 30,0% tempo di risposta piastrinica: 4,5 giorni vs 10,5 giorni tempo di remissione completa: 40 giorni vs 44,2 giorni |
| Messaggio chiave | Complessivamente, i benefici di caplacizumab osservati inizialmente (rapida normalizzazione della conta piastrinica) si mantengono nel tempo e si traducono in miglioramenti clinicamente significativi come la riduzione del tempo di raggiungimento della remissione completa e l’aumento della sopravvivenza libera da recidiva nei pazienti con aTTP |
La porpora trombotica trombocitopenica acquisita
La porpora trombotica trombocitopenica (TTP) è una patologia autoimmune ultra-rara della coagulazione del sangue che colpisce ogni anno tra 1 e 6 persone per milione e in molti casi ha esito fatale. Sottotipo più comune della TTP, la forma acquisita (aTTP) non è ereditaria, ma si sviluppa dopo la nascita per cause ancora oggi sconosciute e interessa circa il 95% dei soggetti affetti da TTP.
La malattia è caratterizzata dall’estesa formazione di coaguli in piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo, che porta a trombocitopenia grave (conta piastrinica molto bassa), anemia emolitica microangiopatica (perdita di globuli rossi dovuta a distruzione), ischemia (limitato apporto di sangue ai tessuti) e danni diffusi agli organi, specialmente al cervello e al cuore.
Il trattamento standard consiste nello scambio plasmatico quotidiano (plasmaferesi terpeutica), metodica nella quale il plasma del paziente viene rimosso e sostituito con il plasma di un donatore, in associazione con immunosoppressori.
Riuscire a correggere rapidamente la piastrinopenia e mantenere una remissione duratura sono obiettivi terapeutici chiave. Con il trattamento standard, tuttavia, molti pazienti restano a rischio di sviluppare eventi vascolari come ictus e infarto, nonché di vedere recidivare la malattia.
Caplacizumab
Caplacizumab è un nanoanticorpo bivalente diretto contro il fattore di Von Willebrand (vWF). Il farmaco blocca l’interazione dei multimeri del vWF ad alto peso molecolare con le piastrine e ha quindi un effetto immediato sull’adesione piastrinica e sulla conseguente formazione e accumulo dei microcoaguli che causano trombocitopenia grave, ischemia tissutale e disfunzione d’organo nella aTPP…”
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Fonte: “Porpora trombotica trombocitopenica acquisita, risposta e remissioni complete più rapide e durature con caplacizumab. #EHA 2020”, PHARMASTAR
