Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 11 pareri positivi per la designazione orfana dei farmaci finalizzati al trattamento delle seguenti malattie:

• tumore ovarico
• trapianto di cellule staminali ematopoietiche
• miastenia grave
• carcinoma epatocellulare
• colestasi intraepatica progressiva familiare
• emofilia A
• trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale
• leucemia mieloide acuta
• amiloidosi AL
• sindrome insulinica autoimmune
• deficit di piruvato chinasi

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Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-10-luglio.html#or_notizie-internazionali-42169