15 Lug 2020
Malattie rare – Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di aprile 2020
Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 12 pareri positivi per la designazione orfana dei farmaci finalizzati al trattamento delle seguenti malattie:
mieloma multiplo
- linfoma della zona marginale
- distacco della retina
- emoglobinuria parossistica notturna
- carcinoma epatocellulare
- malattia di Canavan
- sarcoma dei tessuti molli
- encefalopatia neonatale
- emorragia subaracnoidea aneurismatica non traumatica
- trombocitopenia immune
- sclerosi laterale amiotrofica
- distrofia muscolare di Duchenne
Fonte: orphaNews Italia