Malattie rare – Sindromi mielodisplastiche o Beta-talassemia, Commissione europea ha approvato Luspatercept
“La Commissione Europea (EC) ha approvato luspatercept per il trattamento di:
Pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio molto basso, basso e intermedio, che presentano sideroblasti ad anello, che hanno mostrato risposta insoddisfacente o non sono idonei alla terapia a base di eritropoietine
- Pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente associata a beta-talassemia.
“La dipendenza dalle trasfusioni di sangue, indotta dall’anemia che insorge nelle patologie ematologiche maligne come le sindromi mielodisplastiche, può essere causa di lunghe e frequenti visite ospedaliere che espongono il paziente ad ulteriori rischi per la salute e influiscono negativamente sulla sua qualità di vita”, ha affermato Uwe Platzbecker, M.D., lead investigator dello studio MEDALIST, Head of Clinic and Policlinic for Hematology and Cell Therapy, Leipzig University Hospital.
“L’approvazione di luspatercept offre agli operatori sanitari una nuova terapia che ha dimostrato di ridurre significativamente il numero di trasfusioni di globuli rossi necessarie ai pazienti con sindromi mielodisplastiche e, in alcuni casi, di ottenere l’indipendenza dalle trasfusioni”.
“Mentre la beta-talassemia rimane una malattia orfana, la dipendenza da trasfusioni, spesso necessarie per tutta la vita in questi pazienti, può avere un impatto significativo sulla limitata disponibilità di sangue nelle comunità, essendovi pochi trattamenti alternativi”, ha aggiunto Maria Domenica Cappellini, M.D., lead investigator dello studio BELIEVE, professore all’Università di Milano, Fondazione IRCCS Ca’ Granda. “L’approvazione della Commissione Europea di luspatercept offre ai pazienti adulti con beta-talassemia, eleggibili per questa terapia, una nuova opzione terapeutica per la loro anemia e, con essa, la possibilità di ridurre la dipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi”.
Luspatercept è il primo e unico agente di maturazione eritroide approvato nell’Unione Europea, e rappresenta quindi una nuova classe terapeutica per i pazienti eleggibili. Questa approvazione si basa sui dati di importanti studi di fase 3, MEDALIST e BELIEVE, che hanno valutato la capacità di luspatercept di trattare efficacemente l’anemia associata, rispettivamente, a MDS e beta-talassemia.
“Nell’Unione Europea, si registrano 25 milioni di trasfusioni di sangue ogni anno, alcune delle quali sono necessarie per i pazienti con anemia che si manifesta a causa di malattie ematologiche come MDS e beta-talassemia”, ha chiarito Diane McDowell, M.D., vice president, Hematology Global Medical Affairs, Bristol Myers Squibb. “Luspatercept ha le potenzialità di agire sulla eritropoiesi inefficace, associata a MDS e beta-talassemia, di ridurre la dipendenza dei pazienti dalle trasfusioni di globuli rossi e impattare sulle conseguenze della severa anemia in questi pazienti. Con i nostri partner di Acceleron Pharma Inc., abbiamo riconosciuto il costante fabbisogno nelle anemie correlate ad altre malattie e siamo impegnati a lavorare in collaborazione con le autorità sanitarie europee per rendere luspatercept disponibile a questi pazienti nel più breve tempo possibile”.
Lo studio MEDALIST
MEDALIST è uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato vs placebo, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia di luspatercept in aggiunta alla migliore terapia standard (best standard care – BSC) rispetto a placebo aggiunto alla BSC in pazienti adulti con MDS non-del(5q) a rischio molto basso, basso o intermedio (secondo la classe di rischio IPSS-R, che presentano sideroblasti ad anello). Tutti i pazienti erano dipendenti da trasfusioni di globuli rossi e refrattari o intolleranti a un precedente trattamento con agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA) oppure erano naïve agli ESA e con bassissima probabilità di rispondere alla terapia a causa di livelli di eritropoietina…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “SINDROMI MIELODISPLASTICHE O BETA-TALASSEMIA, LA COMMISSIONE EUROPEA APPROVA LUSPATERCEPT”, Salute H24
