Malattie rare – Fibrosi cistica, Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per parere europeo positivo per regime a 3 farmaci di Vertex
"Il Comitato per i medicinali ad uso umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha espresso il parere positivo per Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di combinazione con Kalydeco (ivacaftor) per il trattamento di persone affette da fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore...
Malattie rare pediatriche – Rarissima forma di immunodeficienza congenita (DOCK8 deficiency, Dedicator of Cytokinesis 8), Endoscopio monouso impiegato con successo per la prima volta al mondo al Gemelli su bimba
"L’intervento, che elimina il rischio di infezioni, eseguito dall’equipe coordinata da Guido Costamagna su una paziente pediatrica seguita al san Gerardo di Monza e affetta da grave malattia rara. Si è trattato di un intervento delicato, ma necessario per prevenire il ristagno di bile nelle...
Diabete di tipo 2 – Dapagliflozin riduce di un terzo l’insorgenza della malattia
"Negli adulti con insufficienza cardiaca la terapia giornaliera a scopo profilattico con l'inibitore del co-trasportatore sodio-glucosio di tipo 2 dapagliflozin ha ridotto del 32% il rischio di sviluppare il diabete di tipo 2. Sono i risultati di una nuova analisi dello studio DAPA-HF presentati al...
Malattie rare – Sindromi mielodisplastiche, luspatercept approvato in Europa per l’anemia dipendente dalle trasfusioni associata
"La Commissione europea ha approvato luspatercept per il trattamento di adulti con anemia dipendente dalle trasfusioni associata a sindromi mielodisplastiche (malattie in cui l'organismo produce un gran numero di cellule sanguigne anomale) o beta-talassemia (una malattia del sangue che riduce la produzione di emoglobina) Sviluppato da...
Sindrome di Pena-Shokeir, tipo 1
"Sinonimo: Sequenza dell'acinesia fetale; Artrogriposi multipla congenita - ipoplasia polmonare; FADS La sindrome di Pena-Shokeir tipo 1 comprende contratture multiple delle articolazioni, anomalie facciali e ipoplasia polmonare. Indipendentemente dalla causa, questa sequenza origina dalla diminuzione dell'attività fetale...
Infezione da Clostridioides difficile – terapia con microbiota potrebbe risultare efficace e così permettere di superare le resistenze batteriche
"Nei pazienti con infezioni ricorrenti da Clostridioides difficile, l'aggiunta alla terapia antibiotica standard di un nuovo farmaco sperimentale basato sul microbiota sviluppato da Finch Therapeutics, una piccola compagnia biotech statunitense con sede in Massachusetts, ha consentito di aumentare in misura significativa le percentuali di guarigione I...
Malattie neurodegenerative rare e non e demenze – Nanoparticelle d’oro riescono a salvare i neuroni dalla morte e aprono nuove prospettive
"Contro malattie neurodegenerative e demenze. Ricerca italiana Nuove prospettive sia per le malattie neurodegenerative, come l'Alzheimer e la corea di Huntington, sia per quelle neurologiche, come epilessia e ictus, sia per i traumi cerebrali. Sono il risultato della ricerca internazionale pubblicata sulla rivista della Società Americana...
Tumori – L’Ema dice sì a bevacizumab
"La molecola è stata sottoposta ad approvazione per il trattamento degli stessi tipi di tumore di bevacizumab nell'Unione europea (Ue). A settembre 2019 l’azienda ha presentato una domanda di licenza biologica (Bla) che è attualmente in fase di revisione da parte della Food and drug...
Hiv – In Italia dolutegravir/lamivudina, 2 farmaci in unica compressa giornaliera
"Novità nella terapia dell'Hiv. Il regime a due farmaci a base dolutegravir/lamivudina è oggi disponibile in Italia per il trattamento dell'infezione HIV-1 in adulti e adolescenti di età superiore ai 12 anni con peso corporeo di almeno 40 Kg, con nessuna resistenza nota o sospetta...
Diabete – Storia clinica dei pazienti permette di prevedere l’aspettativa di vita in quelli anziani
"Utilizzando i dati dei pazienti, come una storia di patologie concomitanti e di assunzione di farmaci, i medici possono prevedere l'aspettativa di vita a 5 e 10 anni nelle persone anziane con diabete. Una possibilità che può aiutare clinici e pazienti a sviluppare obiettivi terapeutici...