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Giugno 2020

Malattie rare – Malattia di Pompe, in studio di Fase 3 la terapia enzimatica sostitutiva di Sanofi risulta essere efficace nella forma a esordio tardivo

"Nello studio clinico di fase 3, la terapia enzimatica sostitutiva (Enzyme Replacement Threapy - ERT) sperimentale di Sanofi, denominata avalglucosidasi alfa, ha dimostrato miglioramenti clinicamente significativi delle manifestazioni critiche (compromissione della funzione respiratoria e diminuzione della mobilità) della malattia di Pompe a esordio tardivo (late-onset...