Malattie rare – Porfiria epatica acuta, in studio di Fase 3 nuovi dati a 12 mesi confermano efficacia di givosiran
“Nuovi dati della fase di estensione in aperto (OLE) dello studio di fase 3 ENVISION confermano il beneficio terapeutico a lungo termine di givosiran nei pazienti con porfiria epatica acuta (AHP), una malattia orfana che può essere pericolosa per la vita.
I risultati sono stati presentati dal ricercatore dello studio Eliane Sardh, durante un webinar organizzato da Alnylam, l’azienda che ha messo a punto il farmaco
In un’analisi intermedia del periodo OLE, givosiran, approvato negli Stati Uniti e nell’UE e commercializzato con il nome di Givlaari, ha dimostrato un’efficacia e una sicurezza durature per 12 mesi di trattamento, con prove di un potenziale miglioramento dell’efficacia nel tempo.
“A meno di otto mesi dalla prima approvazione regolamentare di givosiran, basata sui risultati dello studio di fase 3 ENVISION, siamo lieti di condividere nuovi dati incoraggianti del nostro programma OLE che riteniamo continuino a sostenere il beneficio terapeutico duraturo di questa RNAi terapeutica. I miglioramenti dei peggiori endpoint esplorativi quotidiani per il dolore e la qualità della vita e il costante profilo di sicurezza ci aiutano a comprendere meglio il potenziale di GIVLAARI nel fornire benefici continui e a lungo termine ai pazienti che vivono con l’AHP”, ha dichiarato Akin Akinc Manager di givosiran presso Alnylam. “Rimaniamo impegnati a portare GIVLAARI ai pazienti affetti da AHP in tutto il mondo mentre perseguiamo le autorizzazioni alla commercializzazione in altri paesi e territori”.
“L’AHP è una malattia tremendamente pesante, caratterizzata da attacchi dolorosi, spesso disabilitanti e sintomi cronici che possono avere un forte impatto sulla capacità di funzionamento quotidiano del paziente”, ha detto Eliane Sardh, Porphyria Centre Sweden, Centre for Inherited Metabolic Diseases, Karolinska Institutet, Karolinska University Hospital, Stoccolma, Svezia. “Nel periodo controllato con placebo dello studio di fase 3 ENVISION, givosiran ha mostrato una riduzione dell’AAR e, sulla base di misure secondarie ed esplorative, un miglioramento dello stato di salute dei pazienti, del funzionamento quotidiano e della qualità della vita. Questi risultati, abbinati ai nuovi dati di efficacia e sicurezza a lungo termine, forniscono un’ulteriore prova che il trattamento con givosiran ha il potenziale di ridurre in modo significativo l’elevato carico di malattia per i pazienti e le famiglie colpite da AHP”.
Givosiran è stato approvato dall’Fda per il trattamento degli adulti affetti da AHP nel novembre 2019 e dalla Commissione Europea per il trattamento della AHP negli adulti e negli adolescenti dai 12 anni in su nel marzo 2020.
Come agisce givosiran
Givosiran si basa su un principio molecolare estremamente interessante, ovvero l’interferenza sull’Rna (Rnai) atraverso la quale viene silenziata l’espressione di un gene difettosi e causa di malattia. Ha come bersaglio l’acido aminolevulinico sintasi 1 (ALAS1). La riduzione sostenuta dei livelli di AlaS1 epatico indotti dalla malattia si traduce una diminuzione fino a livelli quasi normali degli intermedi neurotossici dell’eme, l’acido aminolevulinico (Ala) e il porfobilinogeno (Pbg). In questo modo givosiran può potenzialmente prevenire o ridurre l’insorgenza di attacchi gravi e pericolosi per la vita, tenere sotto controllo i sintomi cronici e ridurre il carico della malattia…”
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Fonte: “Porfiria epatica acuta, nuovi dati a 12 mesi confermano l’efficacia di givosiran”, PHARMASTAR
