Malattie rare – Fibrosi cistica, Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per parere europeo positivo per regime a 3 farmaci di Vertex
“Il Comitato per i medicinali ad uso umano (Chmp) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha espresso il parere positivo per Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di combinazione con Kalydeco (ivacaftor) per il trattamento di persone affette da fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore a 12 anni con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) o due mutazioni F508del (F/F) nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR)
Con l’approvazione, fino a 10mila persone in Europa affette da FC di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima diventerebbero eleggibili per un farmaco che agisce sul difetto proteico all’origine della malattia.
Inoltre, pazienti di età pari o superiore a 12 anni che hanno due mutazioni F508del e che attualmente sono eleggibili per uno dei trattamenti di Vertex già approvati dall’Ema per la fibrosi cistica, diventerebbero eleggibili per il nuovo regime in tripla combinazione.
Il parere positivo del Chmp si è basato sui risultati di due studi di Fase III condotti a livello globale su persone con FC.
Uno studio placebo-controllato di 24 settimane su persone di età pari o superiore a 12 anni con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima.
Uno studio di 4 settimane della terapia in tripla combinazione a confronto con tezacaftor/ivacaftor su persone di età pari o superiore a 12 anni con due mutazioni F508del.
Entrambi gli studi di fase III hanno mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi della funzione polmonare (percentuale del predetto del volume espiratorio forzato in un secondo; ppFEV1), che rappresentava l’endpoint primario ed in tutti gli endpoint secondari chiave.
In entrambi gli studi, ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftor è stato generalmente ben tollerato.
“I risultati clinici relativi a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in regime di combinazione con ivacaftor su persone con FC di età pari o superiore a 12 anni con un genotipo F/F o F/MF sono senza precedenti. Oltre ai miglioramenti della funzione polmonare, i dati hanno mostrato miglioramenti significativi in altri parametri di valutazione, inclusa la qualità della vita dei pazienti misurata attraverso il punteggio del dominio respiratorio del CFQ-R”…”
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Fonte: “Fibrosi cistica, parere europeo positivo per regime a 3 farmaci di Vertex: curerà 10mila malati”, PHARMASTAR
