Parkinson in stadio iniziale – Da Vienna i primi dati incoraggianti di un vaccino
“Pubblicati su “The Lancet Neurology” i risultati di una serie di sperimentazioni di fase 1 a lungo termine hanno dimostrato, in pazienti con malattia di Parkinson (PD) in stadio precoce, che l’immunizzazione ripetuta con PD01A è sicura e ben tollerata e che tale immunizzazione porta a una risposta anticorpale positiva specifica per l’alfa-sinucleina (aSyn), una proteina che si ritiene contribuisca alla patogenesi del PD
La molecola è prodotta da AFFiRiS AG, un’azienda biotecnologica austriaca, con sede a Vienna, che sviluppo in fase clinica nuove immunoterapie attive specifiche che modificano la malattia. PD01A rappresenta il suo principale candidato nel trattamento di pazienti con PD in fase iniziale.
Immunoterapia diretta agli oligomeri di alfa-sinucleina
PD01 è un’immunoterapia specifica attiva (SAIT) basata un un peptide simile alla alfa-sinucleina prodotta sinteticamente. Nello studio di fase 1, l’immunizzazione attiva ha comportato una riduzione sostanziale (in media del 51%) dei livelli di oligomeri di aSyn nel fluido cerebrospinale (CSF) dei pazienti che hanno ricevuto la terapia ad alta dose, fatto che viene interpretato come un segno di coinvolgimento del target in vivo.
Ampie prove supportano il ruolo degli oligomeri solubili di aSyn come fattore causale nello sviluppo del PD e riducendo tali livelli si potrebbero potenzialmente avere benefici modificanti la malattia nei pazienti affetti da PD.
Nello studio – monocentrico, con pazienti in cieco, seguito da tre estensioni consecutive – gli arruolati sono stati randomizzati a ricevere quattro vaccinazioni con due diverse dosi di candidato farmaco (15 o 75 μg) e sono stati seguiti per almeno 3,5 anni al fine di valutare la sicurezza dell’immunoterapico PD01A. In particolare, questo è stato il primo studio che ha valutato la fattibilità e la sicurezza di una specifica immunoterapia attiva contro aSyn.
Per la prima iniezione di richiamo (booster), i pazienti sono stati nuovamente randomizzati a ricevere dosi di PD01A pari a 15 o 75μg. Tutti i pazienti hanno ricevuto una seconda iniezione di richiamo di 75 μg. L’obiettivo primario era quello di valutare la sicurezza dell’immunoterapico PD01A.
Risultati positivi di sicurezza e risposta anticorpale
I risultati di questo studio di fase 1 hanno dimostrato che l’immunizzazione con PD01A è sicura quando viene somministrata ripetutamente ed è stata ben tollerata per un periodo di tempo prolungato. Ad eccezione delle reazioni locali previste nel sito di iniezione, la maggior parte degli eventi avversi sono stati considerati non correlati al trattamento in studio…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Da Vienna i primi dati incoraggianti di un vaccino contro la malattia di Parkinson in stadio iniziale”, PHARMASTAR
