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Malattie rare – Malattia di Pompe, in studio di Fase 3 la terapia enzimatica sostitutiva di Sanofi risulta essere efficace nella forma a esordio tardivo

Nello studio clinico di fase 3, la terapia enzimatica sostitutiva (Enzyme Replacement Threapy – ERT) sperimentale di Sanofi, denominata avalglucosidasi alfa, ha dimostrato miglioramenti clinicamente significativi delle manifestazioni critiche (compromissione della funzione respiratoria e diminuzione della mobilità) della malattia di Pompe a esordio tardivo (late-onset Pompe disease – LOPD). I risultati dello studio sono stati presentati nel corso di una sessione scientifica virtuale ospitata da Sanofi

Avalglucosidasi alfa ha raggiunto l’endpoint primario dimostrando la non inferiorità nel miglioramento della funzione respiratoria rispetto ad alglucosidasi alfa (standard terapeutico) in pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo.

Questi dati saranno la base dei dossier che saranno sottoposti alla valutazione delle autorità regolatorie a livello mondiale nella seconda metà di quest’anno. LìFda ha conferito la designazione di Breakthrough Therapy e garantito la revisione prioritaria (Fast Track) ad avalglucosidasi alfa per il trattamento di pazienti con malattia di Pompe.

L’endpoint primario dello studio ha valutato la variazione della funzionalità dei muscoli respiratori utilizzando la capacità vitale forzata (FVC) in percentuale del valore previsto, in posizione eretta. I pazienti trattati con avalglucosidasi alfa hanno mostrato un miglioramento maggiore di 2,4 punti in percentuale del valore previsto della FVC rispetto ai pazienti trattati con lo standard terapeutico (95% CI; -0,13 / 4,99), un miglioramento numerico della funzione respiratoria che ha superato il valore di non inferiorità previsto dal disegno dello studio (p=0,0074).

L’endpoint primario è stato anche valutato in termini di superiorità. Nel braccio trattato con avalglucosidasi alfa non è stata raggiunta una superiorità statisticamente significativa (p=0,0626). Di conseguenza, in base al protocollo di studio, non è stata condotta una valutazione statistica formale per tutti gli endpoint secondari.

Un endpoint secondario chiave dello studio era la valutazione della mobilità attraverso il test del cammino dei 6 minuti (6-minute walk test – 6MWT). I pazienti trattati con avalglucosidasi alfa hanno camminato 30 metri in più (95% CI; 1,33 / 58,69) rispetto ai pazienti trattati con lo standard terapeutico. Altri endpoint secondari hanno valutato la forza dei muscoli respiratori, la funzione motoria e la qualità di vita…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Malattia di Pompe: avalglucosidasi alfa, terapia enzimatica sostitutiva di Sanofi, efficace nella forma a esordio tardivo”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news//altri-studi/malattia-di-pompe-avalglucosidasi-alfa-terapia-enzimatica-sostitutiva-di-sanofi-efficace-nella-forma-a-esordio-tardivo-32654