Sclerosi multipla (SM) – SAR442168, la piccola molecola orale che penetra nel cervello e riduce le lesioni cerebrali di oltre l’85%
“Una nuova promettente terapia per la sclerosi multipla (SM) è stata presentata a Parigi. Si tratta di una piccola molecola orale e selettiva denominata SAR442168, inibitrice sperimentale della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) in grado di penetrare nel cervello (ovvero di superare la barriera emato-encefalica), che ha raggiunto gli endpoint sia primari che secondari in uno studio di fase 2b volto a valutare l’efficacia e la sicurezza nei partecipanti con forme recidivanti di SM
In particolare, il BTK-inibitore in questo studio ha ridotto in modo significativo l’attività di malattia associata alla SM recidivante misurata mediante risonanza magnetica (RM).
Gli endpoint primari e secondari sono stati raggiunti con una riduzione relativa dell’85% o superiore raggiunta in termini di numero di nuove lesioni iperintense T1 captanti gadolinio e lesioni iperintense T2 nuove o ingrandite. Inoltre, non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza.
Lo studio di fase 2b: quali sono stati i risultati?
Si è trattato di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, trasversale (cross-over), di titolazione della dose (dose ranging) della durata di 12 settimane che ha valutato SAR442168 in pazienti con SM recidivante.
«Lo studio di fase 2b è stato disegnato per valutare il rapporto dose-risposta dopo 12 settimane di trattamento con SAR442168, misurando il numero di nuove lesioni cerebrali alla RM. Sono state valutate quattro dosi (da 5mg a 60mg) a 12 settimane e sono stati utilizzati i dati ottenuti con placebo a 4 settimane» ha spiegato Daniel S. Reich, direttore della Sezione Neuroradiologia Traslazionale presso il National Institute of Neurological Disorders and Stroke di Bethesda e ricercatore principale dello studio.
In un gruppo, i pazienti (n = 64) hanno ricevuto una delle quattro dosi di SAR442168 per le prime 12 settimane, quindi sono passati al placebo per 4 settimane. L’altro gruppo di pazienti (n = 66) ha ricevuto 4 settimane di placebo prima di passare a SAR442168, fornendo dati che sono stati utilizzati per stimare una curva dose-risposta riducendo al minimo l’esposizione al placebo.
«Per l’endpoint primario, relativo alla misura del numero di nuove lesioni iperintense T1 captanti gadolinio, è stata applicata una procedura di confronto multiplo con modellazione ai dati di risposta alla dose, rivelando che il modello esponenziale forniva la corrispondenza migliore (p = 0,03)» ha spiegato il ricercatore…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Sclerosi multipla, lesioni cerebrali ridotte di oltre l’85% con piccola molecola orale che penetra nel cervello”, PHARMASTAR
