Malattie rare – Miastenia gravis generalizzata, in fase 2 risulta efficace zilucoplan
“Zilucoplan, inibitore della frazione C5 del complemento, ha migliorato significativamente la debolezza muscolare e il funzionamento quotidiano in pazienti con forme da moderate a severe di miastenia grave generalizzata (gMG), secondo i risultati – pubblicati su “JAMA Neurology” – di uno studio di fase 2, randomizzato, controllato con placebo
«La miastenia grave (MG) è una rara malattia autoimmune caratterizzata dalla produzione di autoanticorpi che colpiscono proteine che sono fondamentali per la normale trasmissione sinaptica neuromuscolare» ricordano gli autori, guidati da James F. Howard Jr., dell’Università della Carolina del Nord a Chapel Hill.
«Il bersaglio più comune degli autoanticorpi nella MG è il recettore nicotinico dell’acetilcolina (AChR), con circa l’80-88% di tutti i pazienti con gMG aventi in circolo anticorpi anti-AChR rilevabili» proseguono «ed esistono prove sostanziali a supporto di un ruolo per la cascata del complemento terminale nella patogenesi di tutti i pazienti con gMG positiva ad autoanticorpi AChR (AChR-Ab)».
Molti pazienti con gMG, aggiungono gli autori, presentano una disabilità clinica sostanziale, un carico di malattia persistente ed effetti avversi attribuibili all’immunosoppressione cronica. Pertanto, vi è una significativa necessità di terapie mirate e ben tollerate che possano migliorare il controllo della malattia e la qualità di vita.
Favorevole anche il profilo di sicurezza e tollerabilità
In questo studio nordamericano svolto in 25 centri, un totale di 44 pazienti adulti con gMG è stato randomizzato a ricevere quotidianamente zilucoplan alla dose di 0,1 mg/kg o di 0,3 mg/kg oppure placebo per 12 settimane. Tutti i pazienti presentavano una malattia positiva all’autoanticorpo diretto al recettore dell’acetilcolina e un punteggio quantitativo di miastenia grave (QMG) pari o superiore a 12. I punteggi QMG variavano da 0 (indicativo di assenza di debolezza muscolare) a 39 (grave debolezza muscolare).
Secondo il protocollo di studio, i pazienti dovevano continuare ad assumere i loro attuali farmaci per gMG senza modificare la dose. La variazione del punteggio QMG dal basale a 12 settimane (endpoint primario di efficacia dello studio) ha mostrato una differenza significativa e clinicamente rilevante a favore di zilucoplan 0,3 mg/kg rispetto al placebo, secondo gli studiosi…”
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Fonte: “Miastenia grave generalizzata, esiti migliorati in modo significativo con zilucoplan in fase 2”, PHARMASTAR
