Malattie rare – Arteriopatia cerebrale focale, Gli esperti definiscono la progettazione di studi come priorità della ricerca
Gli studiosi di ictus pediatrici hanno definito come priorità di ricerca uno studio clinico sui corticosteroidi per il trattamento dell’arteriopatia cerebrale focale (FCA). Poiché la FCA è una malattia rara e acuta, è impossibile arruolare i campioni di ampie dimensioni necessari per gli studi clinici standard confirmatori. Gli autori propongono un approccio pragmatico alla progettazione degli studi clinici, che potrebbe orientare l’approccio ad altre malattie rare. I ricercatori hanno intervistato alcuni esperti di ictus pediatrici per determinare il livello di prove che potrebbero influenzare la gestione clinica della FCA. Hanno così proposto una progettazione adattativa Bayesiana di tipo sequenziale a gruppi, randomizzata, che integra i risultati del sondaggio, sulla base di una misurazione quantitativa degli esiti radiologici (variazione rispetto al basale nel punteggio di gravità per la FCA). Sulla base delle informazioni accumulate, la progettazione determina se, con alta probabilità, l’intervento costituisca un’opzione migliore rispetto al controllo. Per i 21 rispondenti, la probabilità di efficacia dei corticosteroidi che li avrebbe spinti al trattamento era pari al 30%.
Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-21-febbraio.html
