Tumori rari – Linfoma a grandi cellule B ricaduto/refrattario, risposte elevate e durature con le CAR T liso-cel
“Il trattamento con le CAR T anti-CD19 liso-cel è molto attivo e ha un profilo di sicurezza complessivamente gestibile per i pazienti affetti da un linfoma a grandi cellule B aggressivo ricaduto o refrattario. La conferma arriva dai risultati aggiornati dello studio di fase 1 TRANSCEND-NHL-001, presentati il mese scorso al congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH), a Orlando
Nei partecipanti allo studio trattati con queste CAR T, infatti, si è osservato un alto tasso di risposte complete, ottenute rapidamente e rivelatesi durature.
Il tasso di risposta obiettiva (ORR) è risultato del 73% e quello di risposta completa del 53%, mentre il tempo mediano di comparsa della prima risposta è stato di un mese e, con un follow-up mediano di 12 mesi, la durata mediana della risposta non è ancora stata raggiunta. Inoltre, circa il 60,4% e il 54,7% dei pazienti manteneva la risposta rispettivamente a 6 e 12 mesi dall’infusione.
«I risultati di un follow up esteso dello studio TRANSCEND-NHL-001 dimostrano che il trattamento con liso-cel si traduce in un tasso elevato di risposte complete durevoli, con una bassa incidenza della sindrome da rilascio di citochine e della neurotossicità gravi, registrate rispettivamente nel 2 e nel 10% dei pazienti» ha dichiarato l’autore principale del trial, Jeremy Abramson, professore associato di medicina all’Università di Harvard e direttore del Lymphoma Center al Massachusetts General Hospital di Boston. «Inoltre, al trattamento con liso-cel hanno risposto diverse tipologie di pazienti, compresi pazienti ad alto rischio come quelli con malattia refrattaria, anziani o con un alto carico tumorale».
Le CAR T liso-cel non sono ancora disponibili in nessun Paese, ma in virtù di questi risultati, l’azienda che le sta sviluppando (Bristol-Myers Squibb) ha presentato poco dopo il congresso ASH la domanda di approvazione alla Food and drug dministration (Fda) e a breve dovrebbe fare richiesta anche alla European medicines agency (Ema). Entrambe le agenzie, peraltro, hanno già concesso al prodotto lo status (‘breakthrough therapy’ per l’agenzia Usa, PRIME per quella europea) che consente un iter di valutazione regolatoria accelerato.
Le CAR T liso-cel
«Storicamente, i pazienti affetti da un linfoma a grandi cellule B aggressivo recidivato o refrattario nei quali il tumore ha progredito dopo la terapia di seconda linea non hanno opzioni curative disponibili e meno della metà risponde ai successivi trattamenti standard» ha spiegato Abramson…”
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Fonte: “Linfoma a grandi cellule B ricaduto/refrattario, risposte elevate e durature con le CAR T liso-cel.#ASH19”, PHARMASTAR
