Malattie rare – Mieloma multiplo ricaduto/refrattario, molto promettenti CAR T bispecifiche BM38
“Grandi novità quest’anno, al congresso dell’American Society of Hematology (ASH), per il trattamento del mieloma multiplo ricaduto o refrattario con le cellule CAR T. Diversi studi sono stati al centro della scena e, tra questi, anche un trial cinese nel quale sono state sperimentate con ottimi risultati cellule CAR T bispecifiche, dirette, cioè, contro un doppio bersaglio, chiamate BM38
Nei pazienti trattati con queste CAR T di nuova generazione si è registrato un tasso di risposta obiettiva (ORR) molto elevato, 91%, e più del 75% di essi era ancora in remissione 7 mesi dopo l’infusione di queste cellule. Fra coloro che hanno ottenuto una remissione prolungata ci sono anche 9 pazienti che avevano un mieloma con coinvolgimento extramidollare, una forma particolarmente difficile da trattare che si sviluppa all’incirca nel 10% dei casi, risponde poco al trattamento, ha una prognosi infausta e mina gravemente la qualità di vita del paziente.
«I nostri risultati mostrano che queste cellule CAR T sono in grado di indurre un ORR elevato, risposte complete stringenti di lunga durata e di eliminare efficacemente i tumori extramidollari» ha affermato in conferenza stampa uno degli autori dello studio Yu Hu, dello Union Hospital presso la Huazhong University of Science and Technology di Wuhan, Cina. «Sebbene questi dati siano preliminari, sono incoraggianti per i pazienti con mieloma multiplo che non hanno risposto ad altre terapie».
Le CAR T bispecifiche BM38
Le CAR T BM38 rappresentano la prima terapia con cellule T geneticamente modificate in modo da colpire due diversi antigeni bersaglio – BCMA e CD38 – entrambi espressi sulla superficie delle plasmacellule, le cellule da cui si origina il mieloma multiplo…”
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Fonte: “Mieloma multiplo ricaduto/refrattario, molto promettenti CAR T bispecifiche BM38.#ASH19”, PHARMASTAR
