Il Comitato I Malati Invisibili è presente e attivo nel territorio nazionale da aprile 2014.

(+39) 000 0000 000

info@imalatiinvisibili.it
Via Monte Suello 1/12a – 16129 Genova (IT)

Salva

Articoli recenti

CF 95173870106

info@imalatiinvisibili.it

Via Monte Suello 1/12A

16129 Genova (IT)

Malattie rare – Fibrosi cistica (FC), i risultati in fase 2 per nuova terapia tripla sono incoraggianti ma inferiori alle attese

Proteostasis Therapeutics Inc, azienda biofarmaceutica dedicata alla ricerca e sviluppo di nuove opzioni terapeutiche nel trattamento della fibrosi cistica (FC) ha presentato in anteprima i risultati principali di un trial multicentrico internazionale randomizzato di fase 2, sull’impiego di una nuova terapia tripla a base di 3 principi attivi sperimentali [dirocaftor (PT-808), posenacaftor (PT-801), nesolicaftor (PTI-428)] vs. la combinazione dirocaftor-posenacaftor e vs. placebo in pazienti adulti con FC, omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del. Lo studio era atteso in quanto la nuova combinazione farmacologica in corso di sviluppo clinico presenta l’impiego di un first-in-class in una delle tre categorie di farmaci modulatori la proteina CFTR, responsabile del difetto alla base della patologia (nesolicaftor). Dall’analisi dei risultati principali è emerso la superiorità della terapia tripla sopra indicata, in termini di miglioramento della funzione polmonare, sia vs. la terapia di combinazione doppia che vs. placebo

Con un comunicato stampa, Proteostasis Therapeutics Inc, un’azienda biofarmaceutica dedicata alla ricerca e sviluppo di nuove opzioni terapeutiche nel trattamento della fibrosi cistica (FC) ha presentato in anteprima i risultati principali di un trial multicentrico internazionale randomizzato di fase 2, sull’impiego di una nuova terapia tripla a base di 3 principi attivi sperimentali [dirocaftor (PT-808),  posenacaftor (PT-801), nesolicaftor (PTI-428)] vs. la combinazione dirocaftor-posenacaftor e vs. placebo in pazienti adulti con FC, omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del.

Lo studio era atteso in quanto la nuova combinazione farmacologica in corso di sviluppo clinico presenta l’impiego di un first-in-class in una delle tre categorie di farmaci modulatori la proteina CFTR, responsabile del difetto alla base della patologia (nesolicaftor).

Dall’analisi dei risultati principali è emerso la superiorità della terapia tripla sopra indicata, in termini di miglioramento della funzione polmonare, sia vs. la terapia di combinazione doppia che vs. placebo. I risultati hanno raggiunto, però, la significatività statistica di tutti gli endpoint osservati nei pazienti omozigoti per la mutazione F508del.

Cosa è la fibrosi cistica
Come è noto, la FC è un disordine genetico causato da mutazioni a carico del gene CFTR, responsabile della sintesi della proteina CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator), un canale ionico deputato soprattutto a trasportare il cloro attraverso le membrane cellulari a livello della membrana apicale delle cellule epiteliali delle cellule di vie aeree, del pancreas, dell’intestino, delle ghiandole sudoripare, delle ghiandole salivari e dei vasi deferenti.

Tali mutazioni (se ne conoscono circa 1400) portano a uno squilibrio ionico legato a un’alterazione della secrezione da parte delle cellule epiteliali degli ioni cloro e, di conseguenza, a un maggior riassorbimento di sodio e acqua dalle pareti delle vie aeree. I secreti prodotti sono molto densi e poveri di acqua. Per esempio, il muco prodotto dalle cellule epiteliali dei bronchi è più denso del normale.

Informazioni sulle molecole utilizzate nella terapia tripla
Per quanto le mutazioni responsabili dell’insorgenza di FC siano molteplici, quella senza dubbio di più frequente riscontro è la mutazione F508del, che riguarda almeno il 90% dei pazienti affetti da FC nel mondo – considerando sia gli individui monozigoti che eterozigoti per questa mutazione…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Fibrosi cistica, dati preliminari in fase 2 incoraggianti ma inferiori alle attese per nuova terapia tripla”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news/pneumo/fibrosi-cistica-dati-preliminari-in-fase-2-incoraggianti-ma-inferiori-alle-attese-per-nuova-terapia-tripla–31015