Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, la sopravvivenza nell’anziano viene aumentata con il mantenimento con azacitdina orale
“I pazienti anziani con leucemia mieloide acuta alla prima remissione hanno ora a disposizione, per la prima volta, una terapia di mantenimento che può migliorare la sopravvivenza, sia quella globale (OS) sia quella libera da recidiva (RFS). Si tratta di CC-486, una formulazione orale di un vecchio chemioterapico: l’agente ipometilante azacitidina
Al congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH), infatti, sono stati presentati nella sessione dedicata ai late-breaking abstracts i risultati dello studio di fase 2 QUAZAR AML-001, nel quale il mantenimento con CC-486 ha mostrato di prolungare l’OS mediana di 9,9 mesi rispetto al placebo e ha più che raddoppiato l’RFS.
«In virtù dei risultati positivi di questo importante trial, auspichiamo che il mantenimento con CC-486 diventi un nuovo standard terapeutico per i pazienti con leucemia mieloide acuta di età non inferiore a 55 anni, alla prima remissione» ha detto Andrew H. Wei, dell’Alfred Hospital e Monash University di Melbourne, presentando i risultati in conferenza stampa.
30 anni di insuccessi nella ricerca di un mantenimento efficace
Il trattamento standard con la chemioterapia di induzione intensiva porta alla remissione completa dal 60 all’80% dei pazienti al di sotto dei 60 anni e dal 40% al 60% di quelli di età pari o superiore a 60 anni, ha ricordato l’autore.
Tuttavia, la maggior parte di coloro che raggiungono questo traguardo finisce prima o poi per ricadere e la ricaduta è il principale ostacolo alla sopravvivenza a lungo termine.
«Nonostante i molti studi, negli ultimi 30 anni nessun tentativo di trovare una terapia di mantenimento efficace per questi pazienti è stato coronato da successo e finora nessuna terapia particolare aveva dimostrato di migliorare la sopravvivenza globale» ha affermato Wei. I risultati presentati all’ASH suggeriscono, invece, che CC-486 potrebbe essere efficace da questo punto di vista.
L’azacitidina orale, infatti, ha un profilo farmacocinetico e farmacodinamico diverso da quello dell’azacitidina iniettiva. Studi precedenti hanno dimostrato che CC-486 è tollerabile ed efficace anche in pazienti progrediti dopo un trattamento precedente con azacitidina iniettiva. Si pensa che la somministrazione del farmaco per via orale, oltre a risultare più comoda per il paziente, consenta una maggiore esposizione al farmaco stesso, che può prolungarne l’attività terapeutica, ha spiegato il professore.
Lo studio QUAZAR AML-001
La nuova formulazione di azacitidina è stata quindi messa alla prova nello studio QUAZAR AML-001, un trial multicentrico internazionale al quale ha partecipato anche l’Italia, randomizzato e in doppio cieco, che ha coinvolto 472 pazienti con leucemia mieloide acuta, con caratteristiche citogenetiche associate a un rischio elevato o intermedio di progressione, arruolati entro 4 mesi dal raggiungimento della remissione completa o della remissione completa con recupero ematologico incompleto dopo la terapia di induzione, con o senza consolidamento, e non candidabili al trapianto di cellule staminali…”
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Fonte: “Leucemia mieloide acuta, mantenimento con azacitdina orale allunga la sopravvivenza nell’anziano.#ASH19”, PHARMASTAR
