Malattie rare – Iperossaluria primitiva tipo 1 (PH1), lumasiran efficace in fase III
“Nello studio di fase 3 ILLUMINATE-A, condotto in pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), il farmaco sperimentale lumasiran che agisce attraverso il meccanismo della RNA interference ha raggiunto l’endpoint di efficacia primaria e tutti gli endpoint secondari testati
In particolare, lumasiran ha raggiunto l’endpoint di efficacia primaria di variazione percentuale rispetto al basale, rispetto al placebo, in 24 ore di escrezione di ossalato urinario in media nei mesi da 3 a 6 (p meno di 0,0001).
Lo studio ha incluso circa 30 pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1, una malattia genetica che causa calcoli renali ricorrenti e nel tempo danneggia gli organi, spesso richiedendo dialisi e trapianti.
Lo studio ha inoltre ottenuto risultati statisticamente significativi per tutti e sei gli endpoint secondari testati (p inferiore o uguale a 0,001). Lumasiran ha inoltre dimostrato un incoraggiante profilo di sicurezza e tollerabilità.
Alnylam, la società biotech che ha sviluppato il farmaco, non ha rilasciato risultati dettagliati, dicendo che li presenterà a un convegno medico che si terrà a marzo 2020.
Sulla base di questi risultati, l’azienda americana prevede di presentare una nuova domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (NDA) e di presentare una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) per lumasiran all’inizio del 2020.
Alnylam cercherà l’approvazione in base al beneficio di lumasiran sui livelli di escrezione urinaria di un metabolita chiamato ossalato, un biomarcatore autorizzato l’anno scorso dalla Food and Drug Administration.
Questa è una notizia gradita per una piccola popolazione di pazienti con poche opzioni terapeutiche. Non ci sono farmaci approvati per il PH1, anche se una piccola minoranza di pazienti risponde al trattamento con la vitamina B6. L’azienda stima che tra 3.000 e 5.000 persone negli Stati Uniti e in Europa siano affette dalla malattia.
Alnylam sta conducendo due ulteriori studi di fase 3 per espandere la portata di lumasiran, tra cui uno in pazienti PH1 di età inferiore ai sei anni e un altro in pazienti PH1 di tutte le età con malattia renale avanzata.
Informazioni sull’iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1)
L’iperossaluria primaria di tipo 1 è una malattia ultrarara caratterizzata dall’accumulo, in vari organi e tessuti, di ossalato di calcio, che provoca vari problemi tra cui atrofia ottica, aritmie, miocardite, soppressione della funzionalità del midollo osseo, neuropatia, artropatia e fratture. In particolare, il deposito di ossalato di calcio a livello renale comporta la formazione di calcoli che causano ostruzioni o infezioni delle vie urinarie e danno renale permanente. La malattia si manifesta in genere prima dei 5 anni e può portare a insufficienza renale…”
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Fonte: “Iperossaluria primitiva di tipo 1, lumasiran efficace in fase III. Nuovo successo della RNA interference”, PHARMASTAR
