Malattie rare – Cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina (ATTR-CM), parere europeo positivo per tafamidis
“Il Comitato per i Medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha dato parere positivo raccomandando l’approvazione di Vyndaqel (tafamidis), una capsula orale da 61 mg in monosomministrazione giornaliera, per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina wild-type (acquisita) o ereditaria in pazienti adulti con cardiomiopatia (ATTR-CM)
La cardiomiopatia amiloidotica correlata alla transtiretina (ATTR-CM) è una malattia rara e pericolosa per la vita, caratterizzata dall’accumulo di depositi patologici di un materiale proteico insolubile chiamato amiloide a livello cardiaco ed è caratterizzata da cardiomiopatia restrittiva e scompenso cardiaco progressivo. In media, i pazienti vivono solo da 2 a 3,5 anni dopo la diagnosi.
“Per coloro che vivono con l’ATTR-CM, una rara malattia progressiva e fatale, al momento non ci sono trattamenti farmacologici disponibili”, ha dichiarato Jean-Christophe Fidalgo, Presidente di Amyloidosis Alliance. “L’Associazione accoglie con entusiasmo la decisione del Chmp ed auspica che la Commissione Europea approvi rapidamente tafamidis per i pazienti con ATTR-CM in modo che possano accedere tempestivamente a questo farmaco.”
Nel 2011, era stata approvata nell’Unione Europea una formulazione diversa del prodotto: tafamidis meglumine in capsule da 20mg per l’amiloidosi da transtiretina in pazienti adulti con polineuropatia (ATTR-PN) sintomatica di stadio 1, al fine di ritardare la compromissione neurologica periferica.
Per la cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina (ATTR-CM), la capsula di tafamidis 61 mg corrisponde a una dose di 80 mg di tafamidis meglumine (4 capsule da 20 mg) ed è stata sviluppata per agevolare il paziente consentendo la somministrazione giornaliera di una singola capsula.
La domanda all’Ema di estensione dell’indicazione si basa sullo studio clinico di fase 3 ATTR-ACT, il primo e unico studio completato su scala globale, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, per valutare la terapia farmacologica nel trattamento della ATTR-CM.
Nell’analisi primaria dello studio, tafamidis meglumine ha dimostrato una riduzione significativa della combinazione in ordine gerarchico di mortalità per tutte le cause e frequenza di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari, rispetto al placebo, durante un periodo di 30 mesi in pazienti con ATTR-CM wild-type o ereditaria (p = 0.0006).
Inoltre, l’analisi dei singoli componenti dell’endpoint primario ha dimostrato una riduzione del rischio relativo di mortalità per tutte le cause e del rischio relativo di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari del 30% (p = 0,026) e del 32% (p <0,0001), rispettivamente, con tafamidis meglumine rispetto a placebo…”
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Fonte: “Cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina, parere europeo positivo per tafamidis”, PHARMASTAR