Malattie rare – β-talassemia, conferme a lungo termine sull’uso di LentiGlobin
“In occasione del 61° Congresso annuale della American Society of Hematology appena conclusosi a Orlando (Florida), la biotech bluebird bio ha annunciato i risultati aggiornati a lungo termine dello studio di Fase 1/2 Northstar (HGB-204), ormai concluso, e nuovi dati degli studi di Fase 3 Northstar-2 e Northstar-3, attualmente ancora in corso, con la terapia genica basata sull’uso di LentiGlobin nei pazienti con β-Talassemia Trasfusione-Dipendente (TDT)
52 pazienti pediatrici, adolescenti e adulti con TDT, compresi i soggetti con o senza genotipo β0/β0 o mutazioni IVS-I-110 sono stati ad oggi trattati con LentiGlobin nell’ambito del programma clinico Northstar.
“È importante sottolineare che i pazienti hanno raggiunto e dimostrato di mantenere l’indipendenza dalle trasfusioni, con un miglioramento di numerosi marcatori correlati alla produzione di globuli rossi nel midollo osseo come pure una riduzione dell’accumulo di ferro. Questi risultati evidenziano come, per le persone che convivono con TDT, LentiGlobin abbia il potenziale di incidere sulla storia della malattia nel lungo termine”.
La TDT è una malattia genetica grave causata dalle mutazioni del gene della β-globina che inducono valori di emoglobina ridotti o significativamente ridotti. , Per sopravvivere, le persone affette da TDT sono costrette a trasfusioni croniche di sangue per tutta la vita per mantenere adeguati livelli di emoglobina. 2,5 Tali trasfusioni comportano un sovraccarico di ferro che, se non trattato con terapia chelante per rimuoverne l’eccesso dall’organismo, si accompagna ad un progressivo danno in numerosi organi.2,5
LentiGlobin è stato sviluppato per agire verso la causa genetica all’origine della TDT attraverso l’aggiunta di copie funzionali di una forma modificata del gene della β-globina (gene della βA-T87Q globina) nelle cellule staminali ematopoietiche (CSE) del paziente stesso. Una volta introdotto il gene della βA-T87Q globina il paziente è potenzialmente in grado di produrre HbAT87Q, un’emoglobina derivata dalla terapia genica, in quantità tale da eliminare o ridurre notevolmente la necessità di trasfusioni.
Studio di Fase 1/2 Northstar (HGB-204) efficacia
Alla data del 12 giugno 2019, i dati relativi al follow-up fino a cinque anni (valore medio 44,9; min-max: 34,8-61,3 mesi) dello studio Northstar di Fase 1/2, ormai concluso, mostrano IT duratura e livelli di HbAT87Q stabili indipendentemente dal genotipo del paziente.
L’80% (8/10) dei pazienti trattati con LentiGlobin, che non presentavano un genotipo β0/β0, ha mantenuto l’indipendenza dalle trasfusioni fino a 51.3 mesi dal data cut, con una media ponderata di emoglobina nel periodo di IT pari a 10,3 g/dL. Tutti i pazienti che hanno raggiunto l’indipendenza dalla trasfusioni sono riusciti a mantenerla.1 I volumi trasfusionali si sono ridotti del 79% e del 52% nei due pazienti che non hanno raggiunto la IT…”
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Fonte: “β-talassemia, conferme a lungo termine per la terapia genica con LentiGlobin #ASH19”, PHARMASTAR
