Malattie rare – Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di settembre 2019

Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 15 pareri positivi per la designazione orfana di farmaci finalizzati al trattamento delle seguenti malattie:

• mieloma multiplo
• sarcoma dei tessuti molli
• beta talassemia intermedia e major
• trapianto di cellule staminali ematopoietiche
• neoplasia mieloide/linfoide con eosinofilia associata a riarrangiamento di PDGFRA, PDGFRB o FGFR1, o con PCM1-JAK2
• glioma
• sindrome di Netherton
• malattia del trapianto contro l’ospite
• malattia di Alexander
• malattia di Stargardt
• atassia di Friedreich
• deficit dell’ormone della crescita
• retinopatia del prematuro

Inoltre, il COMP ha inviato alla Commissione Europea un parere positivo per la designazione orfana di farmaci finalizzati alla prevenzione della malattia emolitica del feto e del neonato (HDFN)

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Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-13-novembre.html