Malattie rare – Fibrosi cistica: per la mutazione più comune della malattia, ok Fda a tripla combinazione di Vertex
“L’Fda ha annunciato di aver approvato la domanda di registrazione di Vertex Pharmaceuticals per il Trikafta, che combina il suo correttore CFTR di nuova generazione elexacaftor con Symdeko (ivacaftor/tezacaftor), per i pazienti con fibrosi cistica di 12 anni e più che hanno almeno una mutazione F508 del nel gene CFTR
L’Fda ha dichiarato che la sua decisione, originariamente prevista per il 19 marzo del prossimo anno, segna la prima terapia a tripla combinazione disponibile per i pazienti con la mutazione più comune, che colpisce circa il 90% della popolazione di fibrosi cistica.
La fibrosi cistica, una malattia rara, progressiva e pericolosa per la vita, provoca la formazione di un muco denso che si accumula nei polmoni, nel tratto digestivo e in altre parti del corpo. Porta a gravi problemi respiratori e digestivi e ad altre complicazioni come infezioni e diabete. La fibrosi cistica è causata da una proteina difettosa che risulta da mutazioni nel gene CFTR. Sebbene ci siano oltre 2.000 mutazioni note del gene CFTR, la mutazione più comune è quella F508del.
Trikafta è una combinazione di tre farmaci che agiscono sulla proteina CFTR difettosa. Aiuta la proteina prodotta dalla mutazione del gene CFTR a funzionare in modo più efficace. Le terapie attualmente disponibili che prendono di mira la proteina difettosa sono opzioni di trattamento per alcuni pazienti con fibrosi cistica, ma molti pazienti hanno mutazioni non ammissibili al trattamento. Trikafta è il primo trattamento approvato che è efficace per i pazienti con fibrosi cistica dai 12 anni in su con almeno una mutazione F508del, che colpisce il 90% della popolazione con fibrosi cistica o circa 27mila persone negli Stati Uniti.
Il Commissario dell’Fda Ned Sharpless ha dichiarato che l’approvazione rende il trattamento “disponibile per la maggior parte dei pazienti affetti da fibrosi cistica, compresi gli adolescenti, che in precedenza non avevano opzioni”. Ha aggiunto che l’agenzia” ha utilizzato tutti i programmi disponibili, tra cui la revisione prioritaria, la fast track, la terapia innovativa e le denominazioni dei farmaci orfani, per contribuire a far progredire l’approvazione di oggi nel modo più efficiente possibile, aderendo anche ai nostri elevati standard”…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Fibrosi cistica, ok Fda a tripla combinazione di Vertex. Servirà per la mutazione più comune della malattia”, PHARMASTAR
