Tumori rari pediatrici – Linfomi non-Hodgking, al via uno studio sulle CAR-T
“Parte Bianca, una sperimentazione clinica con linfociti T modificati per i pazienti pediatrici con tipi particolari di linfomi. Lo studio coinvolgerà 35 pazienti in tutto il mondo, e l’Italia partecipa con tre centri
Uno studio internazionale che coinvolge decine di centri in giro per il mondo, per capire se il tisagenlecleucel, una delle terapie a base di CAR-T già approvata, è sicura ed efficace nel linfoma non-Hodgking a cellule B mature recidivante o refrattario ai trattamenti in età pediatrica.
È lo studio Bianca, una sperimentazione clinica che riguarderà 35 pazienti in tutto il mondo, e che coinvolgerà tre centri in Italia: il Presidio Ospedaliero Infantile Regina Margherita – A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino, l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e l’Azienda Ospedaliera San Gerardo di Monza/Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (MB). I centri coinvolti nella sperimentazione vanno dall’Italia, alla Francia, agli Stati Uniti, all’Olanda, alla Spagna, al Canada, all’Austria, al Giappone e all’Australia.
Una patologia rara in età pediatrica
Il tisagenlecleucel è una delle due terapie a base di cellule T attualmente approvate. È indicata nel trattamento di alcuni tipi di tumori oncoematologici recidivanti o resistenti ai trattamenti, quali la leucemia linfoblastica acuta nei bambini e giovani adulti e per linfomi a grandi cellule B negli adulti. Lo studio BIANCA ha lo scopo di comprendere se i benefici osservati dall’uso della terapia tisagenlecleucel possono estendersi anche ai pazienti pediatrici con linfoma non-Hodking a cellule B.
“Parliamo di una patologia rara in età pediatrica e con una prognosi fortunatamente favorevole nella maggior parte dei casi grazie ai trattamenti chemioterapici”, racconta Franca Fagioli, direttrice dell’Oncologia Pediatrica presso il Oncoematologia Pediatrica e Centro Trapianti del Presidio Ospedaliero Infantile Regina Margherita, coinvolta nella sperimentazione. “In alcuni casi però la malattia ricade, e in genere quando si ripresenta lo fa con particolare aggressività, tanto che a oggi le percentuali di sopravvivenza sono intorno al 25% con i trattamenti standard, chemioterapie e trapianto di staminali”. A differenza dell’adulto infatti, ribadisce Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica del Bambino Gesù, i linfomi al centro dello studio sono rari in età pediatrica: “In Italia si contano circa una settantina di casi l’anno e in generale le percentuali di guarigione con terapia di prima linea, come chemioterapia e immunoterapia, si aggirano intorno all’80%”. Ecco perché i pazienti arruolati nella sperimentazione saranno solo 35.
CAR-T, una terapia complessa
Il tisagenlecleucel è una terapia cellulare che prende di mira la molecola CD19, espressa sui linfociti B. Terapie cellulari come questa richiedono un sistema che ruoti intorno al paziente, un processo complesso che richiede una macchina organizzativa ad hoc, ricorda Fagioli: “La terapia a base di cellule CAR-T fa affidamento su personale addestrato non solo in ambito oncologico, ma anche nel centro trasfusionale, e su consulenti di organi per valutare la tossicità della terapia. È fondamentale inoltre la collaborazione con il comparto farmaceutico per avere a disposizione i medicinali contro la tossicità”. La procedura prevede infatti la raccolta delle cellule, la loro ingegnerizzazione, la chemioterapia preparatoria e l’infusione, nonché lo stretto monitoraggio per l’insorgenza di effetti collaterali, anche gravi.
Reclutati già i primi pazienti
Al momento, racconta Locatelli, presso la struttura romana sono stati già arruolati due pazienti, per i quali sono già in fase di preparazione le cellule CAR-T…”
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Fonte: “CAR-T: al via uno studio per i bambini con linfomi non-Hodgking”, la Repubblica
