Malattie rare – Talassemia, possibilità di terapia da molecola contro osteoporosi
“Talassemia: un farmaco scoperto “per caso” è una potenziale nuova terapia. La molecola, già utilizzata contro l’osteoporosi, riduce in modo significativo la necessità di trasfusioni
La serendipità è quando si fa una scoperta felice, per puro caso. Ed è quello che è accaduto con luspatercept, un farmaco che è usato nelle donne in menopausa per combattere l’osteoporosi, e che si è rivelato anche una nuova potenziale terapia contro due gravi patologie: la talassemia e le sindromi mielodisplastiche.
La conferma arriva da uno studio scientifico coordinato a livello mondiale da Domenica Cappellini, direttore della Medicina Generale e responsabile del Malattie Rare Center del Policlinico di Milano: “I dati – conferma l’esperta – mostrano che con luspatercept si riduce in modo significativo il fabbisogno di trasfusioni a cui i malati devono continuamente sottoporsi”.
Gli scienziati si erano accorti che nelle donne con osteoporosi trattate con questo farmaco aumentavano i livelli di emoglobina nel sangue. I malati di talassemia e quelli con sindromi mielodisplastiche, al contrario, hanno una carenza di questa proteina che è fondamentale per il trasporto dell’ossigeno nei globuli rossi: da qui l’idea di sperimentare il farmaco anche per contrastare queste patologie.
“Il problema alla base di queste due malattie è simile – spiega Cappellini – entrambe hanno un ‘difetto’ che danneggia le cellule staminali nel midollo, e così queste non riescono più a produrre una quantità adeguata di globuli rossi”.
Per questo i pazienti sono costretti a continue trasfusioni di sangue, che devono fare in ospedale ogni 20 giorni e per tutta la vita. Il farmaco luspatercept, invece, “riduce di quasi il 50% il fabbisogno di trasfusioni…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte:”Talassemia: cura da molecola contro osteoporosi”, Corriere Nazionale
Tratto da: https://www.corrierenazionale.it/2019/08/26/talassemia-cura-da-molecola-contro-osteoporosi/
