Malattie rare – Emoglobinuria parossistica notturna (PNH), approvazione europea per ravulizumab da somministrare ogni 8 settimane
“Approvazione europea per ravulizumab, un farmaco biotecnologico sviluppato per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Si tratta del primo inibitore della proteina C5 del complemento a lunga durata di azione in quanto il farmaco deve essere somministrato ogni 8 settimane
L’indicazione per la quale è arrivato il via libera degli esperti dell’Ema sono i pazienti con emolisi e sintomi di alta attività di malattia. Inoltre, l’indicazione comprenderà i pazienti già in trattamento con eculizumab da almeno 6 mesi. Il farmaco infatti è il successore di eculizumab rispetto al quale può vantare la stessa efficacia ma un regime di somministrazione molto più comodo (8 settimane tra una infusione endovenosa e l’altra verso 2 settimane).
La proteina C5 del complemento su cui agisce il farmaco fa parte del sistema immunitario. Nelle persone con emoglobinuria parossistica notturna, il pathway del complemento diventa iperattivo e si rivolge contro le cellule ematiche sane del corpo.
La PNH è una grave malattia ultra rara, mediata dal complemento, che può causare una vasta gamma di sintomi e complicanze debilitanti, tra cui la trombosi, che può verificarsi in tutto il corpo e causare danni agli organi e morte prematura.
L’approvazione europea si basa sui risultati completi di due studi di Fase 3, che rappresentano il più grande programma di Fase 3 mai condotto in pazienti con PNH…”
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Fonte: “Emoglobinuria parossistica notturna, approvazione europea per ravulizumab. Si dà ogni 8 settimane”, PHARMASTAR
