Malattie rare – Atrofia muscolare spinale di tipo 1, Fda ha approvato la terapia genica
“E’ un grande passo in avanti innanzitutto per i bambini colpiti da atrofia muscolare spinale e in generale anche per la ricerca su nuove terapie geniche. Ieri la Food and Drug Administration ha approvato una terapia genica messa a punto da Novartis per il trattamento dei bambini con la forma più severa della malattia (SMA1) che di solito porta alla morte entro i primi due anni di vita
Noto con il nome comune di onasemnogene abeparvovec, il farmaco sarà commercializzato da Novartis con il marchio Zolgensma. E’ la seconda terapia genica per una malattia ereditaria ad essere approvata per la commercializzazione negli Stati Uniti. La prima fu Luxturna, farmaco indicato per una rara malattia degli occhi.
“L’approvazione odierna segna un’altra pietra miliare nel potere di trasformazione delle terapie geniche e cellulari per il trattamento di un’ampia gamma di malattie”, ha dichiarato Ned Sharpless, Commissario ad interim dell’Fda. “Con ogni nuova approvazione, vediamo che questo entusiasmante settore della scienza continua ad andare oltre la fase concettuale per diventare realtà. La possibilità che i prodotti di terapia genica possano cambiare la vita di quei pazienti che altrimenti dovrebbero affrontare una condizione terminale, o peggio, la morte, dà speranza per il futuro. L’Fda continuerà a sostenere i progressi in questo campo aiutando ad accelerare lo sviluppo di prodotti per esigenze mediche non soddisfatte attraverso l’uso di percorsi di revisione progettati per promuovere opzioni terapeutiche innovative, sicure ed efficaci”.
L’amministratore delegato di Novartis Vas Narasimhan ha detto che l’azienda ritiene che il farmaco creerà una “vita di possibilità” per i bambini che hanno i requisiti per il trattamento e di conseguenza anche le famiglie colpite dalla condizione. Narasimhan ha dichiarato che l’approvazione è una “testimonianza dell’impatto trasformazionale che le terapie geniche possono avere nel ripensare il trattamento di malattie genetiche potenzialmente letali come l’atrofia muscolare spinale”.
La sua attesissima approvazione segna un’altra pietra miliare per un campo in rapida evoluzione, e avvalora la decisione di Novartis dell’anno scorso di acquisire l’azienda che ha sviluppato il farmaco, la società biotecnologica AveXis, per 8,7 miliardi di dollari.
Un costo senza precedenti, ma è una tantum
La terapia si distingue anche per il suo prezzo. Con 2,125 milioni di dollari per terapia, Zolgensma è il trattamento più costoso mai immesso sul mercato. Novartis chiederà di pagare quel costo in rate annuali da $425mila spalmati su cinque anni. La terapia con Zolgensma dovrebbe essere una tantum, cioè curativa.
Novartis giustifica questo costo senza precedenti con il beneficio salvavita di Zolgensma. Nello studio clinico utilizzato dall’Fda per prendere la sua decisione, tutti i 15 neonati trattati con il farmaco erano vivi e senza assistenza respiratoria permanente a due anni…”
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Fonte: “Atrofia muscolare spinale di tipo 1, Fda approva la terapia genica. Costerà $2,125 mln a paziente”, PHARMASTAR
