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Malattie rare nei bambini – Ostacoli allo sviluppo dei farmaci orfani pediatrici

Un capitolo del libro pubblicato in open access offre una panoramica della scoperta e dello sviluppo dei farmaci pediatrici, soffermandosi in particolare sulle relative sfide.

Gli autori mettono in luce le lacune esistenti nella disponibilità di medicinali orfani destinati ai bambini. Infatti, le differenze legate alle caratteristiche della popolazione pediatrica, come la fisiologia, il numero limitato di pazienti interessati e la necessità di suddividere le coorti in gruppi d’età, costituiscono ostacoli significativi alla ricerca.

Vi sono anche altri fattori che scoraggiano le aziende farmaceutiche dall’analizzare questi casi, ad esempio le considerazioni di natura etica, le dimensioni ridotte della relativa quota di mercato e i costi elevati che si troverebbero a sostenere.

In conclusione, gli autori ritengono che, affinché i bambini possano beneficiare di trattamenti adeguati, siano necessari maggiori sforzi in termini di capitali, risorse umane e competenze tecnologiche, per rendere più rapido lo sviluppo preclinico e clinico dei farmaci pediatrici.

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Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-16-05-2019.html