L’indicazione per la quale è arrivato il via libera degli esperti dell’Ema sono i pazienti con emolisi e sintomi di alta attività di malattia. Inoltre, l’indicazione comprenderà i pazienti già in trattamento con eculizumab da almeno 6 mesi. Il farmaco infatti è il successore di eculizumab rispetto al quale può vantare la stessa efficacia ma un regime di somministrazione molto più comodo (8 settimane tra una infusione endovenosa e l’altra verso 2 settimane).

La proteina C5 del complemento su cui agisce il farmaco fa parte del sistema immunitario. Nelle persone con emoglobinuria parossistica notturna, il pathway del complemento diventa iperattivo e si rivolge contro le cellule ematiche sane del corpo.

Per Alexion Pharmaceuticals, l’azienda che ha sviluppato il farmaco, è importante poter presentare i vantaggi del nuovo preparato prima dela scadenza del brevetto del farmaco prevista in Europa il prossimo anno e quindi prima del possibile arrivo dei biosimilari di eculizumab. Il mercato europeo rappresenta il 27 per cento delle vendite totali di eculizumab. Per accelerarne l’adozione, negli Usa, dove il farmaco è stato già approvato, il farmaco è stato messo in vendita a un costo inferiore del 10 per cento rispetto a eculizumab.

Eculizumab non verrà però abbandonato e, così come già avviene negli Usa, verrà promosso per la miastenia grave generalizzata, una patologia nella quale ha un buon potenziale clinico.

La PNH è una grave malattia ultra rara, mediata dal complemento, che può causare una vasta gamma di sintomi e complicanze debilitanti, tra cui la trombosi, che può verificarsi in tutto il corpo e causare danni agli organi e morte prematura…”