Malattie rare – Sindrome ipereosinofilica (HES), nuove speranze in fase 2 dall’anti-asma sottocute benralizumab
“Un piccolo studio di fase 2, di recente pubblicazione su NEJM, ha dimostrato che la somministrazione sottocute di benralizumab, un farmaco recentemente introdotto anche nel nostro Paese per il trattamento delle forme eosinofiliche di asma grave, si è dimostrata efficace anche nel trattamento sperimentale della sindrome ipereosinofilica (HES), nei casi di fallimento o di intolleranza ai farmaci già esistenti
Lo studio rappresenta, ad oggi, il secondo trial clinico randomizzato e controllato vs. placebo che ha saggiato l’efficacia di un farmaco per il trattamento delle HES e, pur necessitando delle dovute conferme in fase 3, avvalora una tendenza comune della ricerca farmacologica, ovvero della scoperta di ulteriori ambiti di efficacia, diversi da quelli per i quali un farmaco è stato originariamente disegnato.
Cosa è la sindrome ipereosinofilica
Con il termine “sindrome ipereosinofilica” (HES) si intende un gruppo di disturbi cronici caratterizzati da una conta eosinofilica di almeno 1.500 cellule/mm3 ed evidenza di manifestazioni cliniche legate agli eosinofili – prurito intrattabile, infiltrati polmonari, gastroenteriti eosinofiliche, fibrosi endomiocardica e tromboembolismo.
Lo scopo del trattamento consiste nella riduzione dell’eosinofilia ematica e tissutale, in modo da prevenire ulteriore danno d’organo.
Le terapie convenzionali, che si basano sull’impiego di glucocorticoidi e di farmaci immunomodulatori e citotossici, si associano ad efficacia variabile e ad effetti tossici non trascurabili.
Razionale e obiettivi dello studio
Nonostante alcuni risultati promettenti ottenuti con anticorpi diretto contro IL-5, la sola terapia attualmente approvata negli Usa dalla FDA per il trattamento di questa condizione è rappresentata da imatinib mesilato, un inibitore di tirosin-chinasi efficace nel trattamento delle forme primarie mieloidi della malattia, comprese la neoplasie mieloidi associate con il gene codificante per il recettore PDGF-alfa (PDGFRA).
Un unmet need finora irrisolto della terapia delle HES riguarda le forme PDGFRA negative.
Il recettore di IL-5 (IL-5R) è espresso sugli eosinofili, i loro precursori, i basofili e le mastocellule.
Benralizumab è un anticorpo monoclonale diretto contro il recettore alfa di IL-5, avente come bersaglio le cellule portatrici di questo recettore per la citotossicità cellulare aumentata, anticorpo-dipendente. Il farmaco è in grado di eliminare in modo sicuro gli eosinofili presenti nell’espettorato e nel sangue dei pazienti asmatici. Da poco disponibile anche nel nostro Paese, è indicato nell’asma grave eosinofilico, come add-on alla terapia di mantenimento di questi pazienti.
L’obiettivo di questo trial è stato quello di valutare l’efficacia di benralizumab nel ridurre l’eosinofilia nei pazienti con HES PDGFRA negativa…”
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Fonte: “Sindrome ipereosinofilica, dall’anti-asma benralizumab nuove speranze in fase 2”, PHARMASTAR
