Malattie rare – Mielofibrosi, ottimi risultati dopo il cambio dello schema di condizionamento del trapianto
“In occasione dell’European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) Annual Meeting del 2019, un gruppo di ricerca Italiano ha dimostrato che in pazienti con mielofibrosi in procinto di essere sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) passati da uno schema di condizionamento a base di ciclosporina a uno a base di busulfan, le percentuali di recidiva e di mortalità sono diminuite in maniera significativa
Lo studio ha confrontato gli outcome dei trapianti eseguiti in due periodi (2000–2010 e 2011–2018) in oltre 160 pazienti con mielofibrosi. Tra questi due periodi, la maggior parte dei pazienti ha modificato lo schema di condizionamento: da uno a base di ciclosporina a uno contenente tiotepa, busulfan e fludarabina (TBF).
Patrizia Chiusolo, Professore associato di Ematologia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma, ha mostrato che, confrontando i due periodi, la percentuale di recidiva a 5 anni si è ridotta dal quasi 40% a poco sopra il 10%. Nello stesso tempo, le percentuali di mortalità a 5 anni sono diminuite dal 66% a meno del 40%: è stato calcolato che lo schema di condizionamento TBF ha permesso di migliorare del 60% la sopravvivenza.
Questo è stato sottolineato dall’elevata percentuale di chimerismo completo con il donatore ottenuto entro 100 giorni con il nuovo regime. Comunque, le percentuali di graft versus host disease (GVHD) erano immutate tra i due periodi.
Chiusolo ha affermato che la causa del miglioramento dei risultati con il nuovo schema di condizionamento può essere dovuto alla dose ridotta del busulfan. “Forse siamo in grado di ottenere un risultato addirittura migliore non solo in termini di sopravvivenza globale ma anche di bassa mortalità da trapianto,” ha affermato, notando anche che i centri hanno eseguito meno splenectomie dopo il 2010 per ridurre la mortalità post-trapianto, e pertanto non hanno più trattato pazienti con milze ingrossate…”
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Fonte: “Mielofibrosi: risultati ‘impressionanti’ dopo il cambio dello schema di condizionamento del trapianto”, PHARMASTAR
