Malattie rare – Leucemia linfoblastica acuta a cellule B: le terapie CAR-T sequenziali, anti CD19 e CD22, migliorano la remissione a lungo termine
“La somministrazione in sequenza della terapia CAR T che ha come bersaglio gli antigeni CD19 e CD22 ha permesso di ottenere elevate percentuali di remissione completa (CR) e di migliorare la sopravvivenza a lungo termine di pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) recidivata/refrattaria dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Questo dicono i risultati di uno studio presentato in occasione dell’European Society for Blood and Marrow Transplantation Annual Meeting del 2019
Già dopo 30 giorni dalla prima infusione di cellule CAR T, 27 pazienti (84,4%) hanno ottenuto la remissione completa (CR), ma tutti i pazienti avevano una malattia minima residua (MRD) negativa. Inoltre, risposte parziali sono state osservate in 4 (12,5%) casi con malattia extramidollare (EMD).
“Il trattamento sequenziale con cellule CAR T anti-CD19 e anti-CD22 ha migliorato in maniera significativa l’outcome clinico dei pazienti: dopo un follow-up mediano di 10 mesi, la percentuale di sopravvivenza globale era dell’87,5% e quella libera da eventi (EFS) del 58,3%” ha affermato il coordinatore principale dello studio, Shuangyou Liu, durante la presentazione fatta durante il meeting.
La terapia CAR T anti-CD19 è particolarmente efficace nei pazienti con B-ALL recidivata/refrattaria; comunque, una terapia CAR T a singolo bersaglio non è in grado di ottenere una remissione a lungo termine, ha spiegato Liu.
Le procedure dello studio
Liu e gli sperimentatori del Beijing Boren Hospital, Cina, hanno valutato se una terapia sequenziale con cellule CAR T anti-CD19 e anti-CD22 fosse in grado di migliorare le percentuali di remissione completa in pazienti con B-ALL recidivata/refrattaria dopo un HSCT. Nello studio sono stati arruolati 32 pazienti con B-ALL ed espressione sia di CD19 che di CD22 sulle cellule blastiche, che avevano una recidiva di malattia dopo un HSCT allogenico. I pazienti non avevano alcuna o una minima graft-versus-host disease (GVHD)…”
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Fonte: “Leucemia linfoblastica acuta a cellule B: CAR-T sequenziali, anti CD19 e CD22, migliorano la remissione a lungo termine”, PHARMASTAR