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Malattie rare – Leucemia linfoblastica acuta (ALL), lo standard of care resta il trapianto di cellule staminali ematopoietiche

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) deve essere ancora considerato lo standard of care per i bambini con leucemia linfoblastica acuta (ALL). Nononostante i risultati promettenti, l’efficacia della terapia a cellule T con recettore dell’antigene chimerico (CAR T-cell) non è stata ancora dimostrata, come affermato da un esperto del settore, Peter Bader, Professore di pediatria del Johann Wolfgang Goethe University, Frankfurt, Germania

Infatti, la sopravvivenza globale (OS) con il trapianto di cellule staminali nella ALL è aumentata, raggiungendo l’80% a 4 anni nei centri specializzati. I risultati sono meno positivi con i trapianti successivi, poiché la OS scende a circa il 30%. Questo ha aumentato l’interesse per terapie alternative, come le CAR T-cells.

In effetti, gli studi eseguiti con tisagenlecleucel nei bambini con ALL recidivata/refrattaria hanno mostrato risultati impressionanti, tanto che la US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il suo uso nel 2017.

Durante il suo intervento all’European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) Annual Meeting 2019, Bader ha sottolineato il fatto che il HSCT allogenico “è la terapia standard of care di riferimento per i pazienti ad alto rischio remissione completa dopo 1, 2 o più anni.” Le CAR T-cells “devono ancora dimostrare di essere superiori al trapianto, poiché la sopravvivenza dei nostri pazienti è la priorità.” Bader ha aggiunto che, anche se le evidenze scientifiche sulle CAR T-cells stanno aumentando, il numero globale di pazienti trattati è ancora limitato.

Lola Manterola, presidente e fondatrice del CRIS Cancer Foundation, e tesoriere del EBMT Patient, Family and Donor Committee, che ha moderato la sessione, sostiene che il HSCT ha solide basi scientifiche con risultati prevedibili, e che il trapianto “ottimale” è quello eseguito da donatore compatibile. “MA le CAR T-cells rappresentano il futuro e sono, al momento, una valida alternativa quando il trapianto non funziona,” ha aggiunto.

Manterola ha comunque posto l’attenzione sul fatto che “dobbiamo ancora sapere quali sono i migliori pazienti candidati a ricevere le CAR-T cell,” notando che questo è l’oggetto delle ricerche future. “Al momento attuale, dobbiamo cercare di avere più donatori per ampliare le possibilità di trapianto di midollo osseo, ma anche un occhio di riguardo a questa nuova terapia per i pazienti con recidiva, e investire sulla ricerca per offrire al medico più alternative terapeutiche e usare le CAR T-cell in futuro”…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Leucemia linfoblastica acuta: il trapianto di cellule staminali ematopoietiche rimane lo standard of care”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news/oncoemato/leucemia-linfoblastica-acuta-il-trapianto-di-cellule-staminali-ematopoietiche-rimane-lo-standard-of-care–29183