Malattie rare – Ipofosfatemia legata all’X, Burosumab risulta più efficace della terapia standard
“In pazienti con rachitismo pediatrico, burosumab, un anticorpo monoclonale iniettabile completamente umano diretto contro l’ormone fosfaturico FGF23, ha dimostrato un miglioramento superiore rispetto alla terapia convenzionale in uno studio clinico di fase 3 presentato all’Annual Meeting of The Endocrine Society (ENDO)
Burosumab è stato approvato negli Stati Uniti e in Europa per il trattamento dell’ipofosfatemia legata all’X (XLH), una forma ereditaria di rachitismo.
“Questi miglioramenti con burosumab hanno il potenziale per cambiare la vita dei bambini con XLH,” ha dichiarato il ricercatore principale Erik Imel, dell’Indiana University School of Medicine, a Indianapolis.
Imel e colleghi hanno randomizzato 61 bambini (da 1 a 12 anni) con XLH per ricevere burosumab per via sottocutanea a partire da 0,8 mg / kg ogni 2 settimane o per continuare con fosfato orale e vitamina D attiva (Pi/D) titolato e individualizzato per ogni soggetto dai ricercatori.
L’endpoint primario era la guarigione del rachitismo a 40 settimane, valutato dai radiologi utilizzando la scala RGI-C (Radiographic Global Impression of Change). Un team di radiologi che operavano in cieco rispetto alle assegnazioni di farmaci ai partecipanti ha rivisto le radiografie e ha assegnato un punteggio per il miglioramento del rachitismo.
Mentre il rachitismo è migliorato in entrambi i gruppi alla settimana 40, il punteggio RGI-C è risultato significativamente più alto con la terapia a base di burosumab rispetto alla terapia convenzionale (cambiamento medio ± errore standard: +1.9 ± 0.1 vs +0.8 ± 0.1; P <.0001)…”
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Fonte: “Burosumab più efficace della terapia standard per ipofosfatemia legata all’X”, PHARMASTAR
