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Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, annunciati i dati preliminari sulla terapia genica SGT-001

L’azienda farmaceutica Solid Biosciences “ha diffuso i dati preliminari dello studio IGNITE DMD ottenuti sui primi tre pazienti trattati con la dose più bassa descritta nel protocollo. I risultati, presentati anche durante la XVII Conferenza Internazionale di Parent Project, mostrano bassi livelli di espressione di microdistrofina rilevati dalle biopsie muscolari effettuate dopo tre mesi di trattamento. Il prossimo passo sarà quello di aumentare il dosaggio.

La biotech statunitense Solid Biosciences ha annunciato, a inizio febbraio, i risultati preliminari di IGNITE DMD, il trial clinico di fase 1/2 a dosi crescenti che valuta la sicurezza e l’efficacia della terapia genica con microdistrofina SGT-001 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. I dati preliminari sulle biopsie dopo tre mesi dal trattamento hanno mostrato bassi livelli di espressione di microdistrofina. L’azienda si sta al momento impegnando per passare il prima possibile a un aumento della dose come precedentemente pianificato.

“Riteniamo che SGT-001 sarà un trattamento efficace per i pazienti con la DMD e confidiamo nel fatto che disponiamo del giusto approccio per valutare la sua potenzialità a dosi più alte. Abbiamo già cominciato a lavorare per velocizzare la strategia, definita nel nostro protocollo del trial clinico, per aumentare il dosaggio” ha detto Ilan Ganot, cofondatore, CEO e presidente di Solid Biosciences. “Questa strategia è ulteriormente supportata dal nostro processo produttivo scalabile, da cui abbiamo sufficiente quantità di farmaco per poter aumentare la dose senza ritardiAbbiamo le risorse economiche per poter proseguire con il nostro programma e l’intenzione di comunicare ulteriori dati più avanti nel corso dell’anno.”

Le analisi preliminari si basano sui dati delle biopsie effettuate a tre mesi dal trattamento sui primi tre pazienti a cui sono stati somministrati 5E13 vg/kg di SGT-001, la dose più bassa descritta nel protocollo dello studio. In un paziente, la microdistrofina è stata rilevata (con tecnica di western blot) a un livello poco al di sotto del 5% e in un numero di fibre all’incirca del 10% (rilevabili con tecnica di immunofluorescenza). Negli altri due pazienti sono stati riscontrati livelli di microdistrofina a livelli molto bassi e solo tramite immunofluorescenza.

Attualmente, nello studio IGNITE DMD sono stati arruolati 6 pazienti. Tre nel gruppo di trattamento attivo e tre nel gruppo di controllo, con trattamento ritardato. Il profilo di sicurezza di SGT-001 rimane invariato e tutti i pazienti continuano a essere seguiti come da protocollo…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Solid Biosciences Annuncia I Dati Preliminari Sulla Terapia Genica SGT-001”, Parent Projetc onlus

Tratto da: http://www.parentproject.it/solid-biosciences-annuncia-i-dati-preliminari-sulla-terapia-genica-sgt-001/