Malattie rare – Emofilia A, Commissione europea ha approvato emicizumab anche per i pazienti senza inibitori
“Roche ha annunciato in data odierna che la Commissione europea ha approvato emicizumab per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A severa (carenza congenita del fattore VIII, FVIII < 1%) senza inibitori del fattore VIII. Ora emicizumab può inoltre essere usato con diverse frequenze di somministrazione (una volta a settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane) per il trattamento di tutti i soggetti indicati affetti da emofilia A, compresi quelli con inibitori del fattore VIII
L’approvazione si basa sui risultati ottenuti negli studi registrativi HAVEN 3 e HAVEN 4. Nello studio HAVEN 3 condotto su soggetti affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII, nell’ambito di un confronto intrapaziente prospettico, la profilassi con emicizumab ha prodotto riduzioni statisticamente significative e clinicamente rilevanti dei sanguinamenti trattati rispetto a nessuna profilassi e al precedente trattamento di profilassi con fattore VIII. Nello studio HAVEN 4 condotto su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, emicizumab somministrato ogni quattro settimane ha evidenziato un controllo clinicamente rilevante dei sanguinamenti.
“Siamo entusiasti che anche nell’unione europea le persone con emofilia A grave senza inibitori abbiano ora la possibilità di trarre beneficio da emicizumab, il quale ha dimostrato di ridurre in misura significativa i sanguinamenti rispetto a nessuna profilassi e alla precedente profilassi con fattore VIII”, ha dichiarato la Dott.ssa Elena Santagostino, Direttrice dell’unità di emofilia del Centro Emofilia e trombosi Angelo Bianchi Bonomi della Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, Italia. “Confidiamo che le tre diverse frequenze di somministrazione permettano alle persone con emofilia A e ai loro medici di scegliere l’opzione più adatta, in base allo stile di vita e alle preferenze dei pazienti”.
“L’approvazione odierna rappresenta un traguardo importante, in quanto emicizumab è la prima nuova classe terapeutica disponibile in Europa da quasi 20 anni a questa parte per il trattamento di persone con emofilia A severa senza inibitori”, ha affermato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. “Emicizumab è inoltre in grado di controllare efficacemente i sanguinamenti e può essere somministrato una volta a settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane per via sottocutanea. Continueremo a collaborare con gli Stati membri dell’UE con lo scopo di rendere disponibile questo importante trattamento il prima possibile per chi ne ha bisogno”…”
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Fonte: “Emofilia A, approvazione europea per emicizumab anche nei pazienti senza inibitori”, PHARMASTAR
