Malattie rare infantili – Stato di salute generale e ricadute negative dal punto di vista delle famiglie
Un nuovo studio pubblicato il 22 gennaio in Journal of Patient-Reported Outcomes valuta lo stato di salute generale associato alla qualità di vita in tre malattie rare (malattia di Krabbe, fenilchetonuria e malattia di Pompe in vari stadi) e le ricadute negative vissute dai genitori dei pazienti. 
I risultati mostrano che le malattie più gravi sono associate a uno stato generale di salute e qualità di vita più scarsi e a maggiori ricadute negative tra i genitori.
Le malattie infantili rare prese in esame comportano una notevole riduzione della qualità di vita del bambino e ricadute negative per i genitori, che dovrebbero essere tenute in considerazione nelle analisi del rapporto costo-efficacia.
J Patient Rep Outcomes. 2019 Jan 22;3(1):4
Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-27-febbraio-2019.html
