Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, approvazione accelerata di golodirsen
“Come preannunciato a marzo 2018, l’azienda statunitense ha completato la sottomissione della richiesta per un nuovo farmaco (New Dug Application – NDA) per ottenere l’approvazione accelerata di golodirsen nei pazienti con Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53. La presentazione della richiesta segue i risultati statisticamente significativi raccolti nello studio di fase 1/2 che ha valutato la sicurezza e l’efficacia di golodirsen su 25 pazienti.
Il 20 dicembre 2018, Sarepta Therapeutics ha annunciato di aver completato, entro i tempi previsti, la sottomissione progressiva (rolling submission) della richiesta per un nuovo farmaco – New Drug Application (NDA) – finalizzata ad ottenere l’approvazione accelerata per golodirsen (precedentemente noto come SRP-4053) per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53. Golodirsen è un oligonucleotide antisenso che impiega un morfolino fosforodiamidato (PMO). La molecola è stata sviluppata da Sarepta Therapeutics per indurre lo skipping dell’esone 53 del gene della distrofina. I pazienti con mutazioni trattabili con lo skipping di questo esone rappresentano l’8% circa dei pazienti Duchenne.
La NDA presentata all’agenzia statunitense include i risultati dello studio clinico di fase 1/2 con golodirsen. Questo trial ha valutato la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l’espressione della distrofina riguardo alla somministrazione intravenosa settimanale di golodirsen in 25 pazienti DMD con mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 53. Lo studio, che si è svolto anche in Italia, ha fornito risultati statisticamente significativi in favore della terapia sperimentale evidenziando sia uno skipping appropriato dell’esone 53 che un aumento nella quantità di distrofina presente nelle biopsie muscolari dei pazienti dopo 48 settimane di trattamento.
La sicurezza e l’efficacia di golodirsen, (insieme a quella di casimersen, la molecola di Sarepta sviluppata per lo skipping dell’esone 45) sono attualmente in valutazione nell’ambito dello studio ESSENCE, un trial di fase 3 in corso a livello mondiale che include l’Italia…”
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Fonte: “Sarepta Therapeutics Completa La Sottomissione Della Richiesta NDA Per L’approvazione Accelerata Di Golodirsen In Pazienti Duchenne Trattabili Con Lo Skipping Dell’esone 53”, Duchenne Parent Project
