Steatoepatite non alcolica (NASH) – Acido obeticolico centra un end point in Fase III ma ci sono ancora degli aspetti da chiarire
“Buone notizie in tema di terapia della steatoepatite non alcolica (NASH). Intercept Pharmaceuticals ha annunciato i risultati ad interim di un ampio studio clinico, REGENERATE, da cui si evince che l’acido obeticolico dopo 18 mesi di trattamento riduce la fibrosi epatica nei pazienti con NASH. Il farmaco però non ha centrato il secondo end point e in metà dei pazienti ha evidenziato problemi di tollerabilità riconducibili a prurito
Questo dato è molto importante alla luce dell’ampia diffusione della malattia e della mancanza di terapie specifiche, aprendo un spiraglio nella cura dei pazienti con questa patologia.
La NASH è una malattia del fegato che sta crescendo in parallelo all’epidemia di obesità e di diete ad alto contenuto di zuccheri. E’ un peggioramento del fegato grasso che si infiamma, si irrigidisce e si deteriora necessitando non di rado di trapianto di fegato.
Attualmente non ci sono farmaci approvati per la NASH: l’acido obeticolico è il primo di una lunga serie di trattamenti sperimentali che sta cercando di raggiungere il traguardo, seguito da un farmaco della ditta francese Genfit e molti altri. Numerose aziende farmaceutiche e biotecnologie tra cui Gilead Sciences, Bristol-Myers Squibb, Allergan, Madrigal Pharmaceuticals, Viking Therapeutics si stanno impegnando nello sviluppare diversi tipi di farmaci.
Lo studio REGENERATE
REGENERATE è un trial di fase 3 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta la sicurezza e l’efficacia dell’acido obeticolico (OCA) rispetto a problematiche cliniche correlate al fegato in pazienti con fibrosi epatica dovuta alla NASH.
Lo studio sarà completato nel 2022, ma a 18 mesi è stata condotta un’analisi esplorativa predefinita nel protocollo per valutare l’effetto dell’OCA sull’istologia del fegato confrontando la biopsia al mese 18 con il basale. Lo studio ha arruolato 2.370 pazienti e fibrosi di stadio 2 e 3 in 339 centri qualificati in tutto il mondo.
E’ stata anche arruolata una piccola coorte esplorativa di 287 pazienti con fibrosi precoce ad alto rischio (definita come fibrosi stadio 1 e sindrome metabolica), per un’analisi di efficacia aggiuntiva….”
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Fonte: “Steatoepatite non alcolica, in fase III acido obeticolico centra un end point ma rimangono aspetti da chiarire”, PHARMASTAR
