Malattie rare – Emofilia A, in arrivo nuovo fattore VIII long acting
“Dalle crescenti aspirazioni e prospettive dei pazienti emofilici fino all’evoluzione del fattore VIII in Emofilia A, damoctocog alfa pegol, il fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer recentemente approvato dall’Ema. Di questo ed altro si è discusso a Praga durante il simposio “Building on the standard of care: latest innovation in FVIII”, organizzato da Bayer in occasione del Congresso EAHAD
Damoctocog alfa pegol, la cui approvazione in Italia è prevista nei prossimi mesi, ha un’emivita prolungata e consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte a settimana.
L’approvazione si basa sullo studio registrativo PROTECT VIII, i cui risultati principali sono stati presentati proprio in occasione del 12th Annual Congress of the European Association of Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD). Lo studio multicentrico, randomizzato di fase II/III PROTECT VIII, ha dimostrato che il trattamento con damoctocog alfa pegol è stato ben tollerato sia in regime di profilassi che in quello al bisogno, certificando l’efficacia a lungo termine e il profilo di sicurezza della molecola.
Nello studio Protect VIII i pazienti sono stati trattati inizialmente 2 volte alla settimana, quelli che hanno mantenuto un buon controllo della sintomatologia sono stati quindi randomizzati alla profilassi ogni 5 o ogni 7 giorni. Il 100% dei pazienti trattati ogni 5 giorni e il 74% dei pazienti trattati ogni 7 giorni hanno completato lo studio rimanendo nel braccio di trattamento loro assegnato continuando a mantenere un adeguato controllo del sanguinamento.
I pazienti che nello studio hanno mantenuto il regime di trattamento una volta alla settimana hanno registrato un tasso di sanguinamento annuale mediano (ABR) di 0,96 e nel 50% dei casi non hanno manifestato alcuna emorragia.
“Il dosaggio approvato di damoctocog alfa pegol – afferma Mark Reding, Ricercatore Capo di PROTECT VIII e Professore Associato di Medicina all’Università del Minnesota – mi permette di adattare la frequenza di somministrazione in base al fenotipo emorragico, proteggendo così i pazienti dalle emorragie che tanto li preoccupano”.
“Damoctocog alfa pegol garantisce una riduzione importante del numero di infusioni rispetto alle terapie attuali, garantendo allo stesso tempo una più duratura copertura del livello di Fattore VIII circolante – conclude la Dottoressa Elena Santagostino, responsabile dell’Unità Operativa Semplice Emofilia presso l’IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. “Per il paziente tutto questo si traduce in una maggiore protezione dai sanguinamenti con un numero inferiore di infusioni; nello studio Protect VIII infatti la quasi totalità dei pazienti ha ridotto la frequenza rispetto al trattamento precedente, con il 40% che è passato a un regime ogni 5 giorni e addirittura un 30% che è passato ad una volta alla settimana, mantenendo sempre un‘adeguata protezione”…”
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Fonte: “Emofilia A: in arrivo un nuovo fattore VIII long acting. Congresso EAHAD di Praga”, PHARMASTAR
