Malattie rare e croniche – I 13 farmaci da tenere d’occhio nel 2019

“Terapie geniche, CAR-T, Jak inibitori, proteine di fusione, nuovi farmaci anti-tumorali. Per malattie rare o con elevato ‘unmet medical need’. Il 2019 potrebbe portare a disposizione dei pazienti diverse terapie innovative e vedrà rilasciati i risultati degli studi in corso su molti candidati sperimentali di grande interesse clinico (ed economico). Abbiamo preso in esame i farmaci per i quali nel 2019 si attendono le approvazioni oppure i risultati degli studi clinici che decideranno il loro futuro in terapia. Diamo un rapido sguardo a cosa ci aspetta

FirstWord pharma, l’importante rivista on-line dedicata alle novità in ambito farmaceutico, ha messo a punto una lista dei principali farmaci da tenere d’occhio nel corso dei prossimi 12 mesi, cioè quelli per i quali nel 2019 si attendono le approvazioni oppure i risultati degli studi clinici che decideranno il loro futuro in terapia.

Onasemnogene abeparvovec (ex AVXS-101) – atrofia muscolare spinale (Zolgensma – Novartis)
A maggio è prevista la decisione sulla approvazione negli Stati Uniti della terapia genica onasemnogene abeparvovec di Novartis per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, che farà concorrenza a nusinersen di Biogen, attualmente l’unica terapia approvata per la SMA.
Nel corso dell’anno ci sarà modo di valutare anche il potenziale della terapia orale sperimentale per la SMA risdiplam di Roche, attualmente valutata in tre studi clinici multicentrici di fase II.

Upadacitinib/risankizumab – artrite reumatoide/psoriasi (AbbVie)
Entro la fine del 2019, AbbVie spera di ottenere l’approvazione negli Usa per il Jak inibitore upadacitinib per il trattamento dell’artrite reumatoide. La domanda di registrazione all’Fda e all’Ema per upadacitinib è stata depositata lo scorso mese di dicembre e negli Usa dovrebbe essere lanciato nel dicembre di quest’anno.
Il farmaco è altamente selettivo nei confronti della Janus Kinasi 1 e negli studi registrativi ha dimostrato la superiorità nei confronti di adalimumab. Verrà inizialmente lanciato nell’artrite reumatoide ma l’azienda prevede che possa essere approvato in almeno 7 indicazioni. E’ stato studiato in maniera approfondita, dai pazienti in fase iniziale di malattia e naive al metoterexate ai pazienti pretrattati con farmaci biologici e in ricaduta di malattia

L’approvazione dell’inibitore della IL-23 risankizumab per la psoriasi da moderata a grave è invece attesa entro la metà dell’anno. Negli studi finora condotti, risankizumab ha dimostrato una superiorità nei confronti di adalimumab e di ustekinumab. L’azienda lo ritiene il best in class.

Per i due farmaci, AbbVie prevede vendite che nel 2025 dovrebbero raggiungere i $10 mld annui.
  
Lenalidomide – mieloma multiplo (Revlimid – Celgene/Bristol-Myers Squibb)
L’acquisizione di Celgene da parte di Bristol-Myers Squibb darà vita a una nuova entità molto competitiva in oncologia e in ematologia. Oltere a sviluppare e a lanciare i farmaci della robusta pipeline di Celgene, luspatercept in primis, la compagnia farmaceutica cercherà di massimizzare il potenziale di lenalidomide, prima dell’arrivo delle sue versioni generiche che, secondo le più recenti stime gli analisti della società di analisi e investimenti finanziari Bernstein, non dovrebbero essere lanciate prima del 2020, con il 2023 come la più probabile data di ingresso sul mercato. E’ stata proprio questa incognita a pesare sulla valutazione di borsa di Celgene che in ultima analisi ha portato alla sua acquisizione.

bb2121 – mieloma multiplo (Celgene/Bristol-Myers Squibb)
Dopo l’approvazione due anni fa delle prime terapie CAR-T, tisagenlecleucel di Novartis per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta, e axicabtagene ciloleucel di Gilead per il linfoma non-Hodgkin, la ricerca e sviluppo in questa area sono molto attivi.
Il candidato bb2121di Celgene e Bluebird, una terapia CAR-T mirata all’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), dovrebbe essere sottoposto alla Fda come trattamento per il mieloma multiplo refrattario. ll farmaco ha mostrato dati impressionanti, ma dovrà confrontare con il candidato GSK2857916 di GlaxoSmithKline, un coniugato anticorpo-farmaco diretto sempre contro il BCMA che dovrebbe essere sottoposto alla valutazione dell’Fda nel corso dell’anno.

Niraparib – cancro ovarico (Zejula – Tesaro/GlaxoSmithKline)
L’acquisizione di Tesaro per $ 5,1 miliardi lo scorso dicembre ha portato sotto la gestione di GlaxoSmithKline niraparib, l’inibitore PARP in monosomministrazione giornaliera, un importante tassello del nuovo corso della compagnia britannica in ambito oncologico.
I farmaci in questa classe rappresentano un’importante realtà in alcune coorti di pazienti e i recenti risultati di olaparib, di AstraZeneca e Msd, dimostrano come potrebbe cambiare la terapia di mantenimento di prima linea nel carcinoma ovarico con mutazioni nei geni Brca.
Per niraparib è in corso uno studio per valutarne il potenziale impiego di prima linea nel carcinoma ovarico, non limitato ai pazienti con mutazioni Brca. Dati positivi potrebbero ampliare notevolmente le opportunità commerciali del farmaco.

Icosapent ethyl – dislipidemia (Vascepa – Amarin)
In seguito ai risultati positivi di icosapent ethyl dello scorso anno, che mostrano una riduzione del rischio del 25% nei principali eventi cardiovascolari avversi, la Fda sta attualmente riesaminando questa potenziale nuova indicazione aggiuntiva per il prodotto a base di acidi omega 3 da olio di pesce purificato, che potrebbe portare a un aumento significativo delle vendite.

Brexanolone/SAGE-217 – Depressione (Zulresso – Sage Therapeutics)
Nelle prime settimane del 2019 Sage ha annunciato i dati positivi per il suo farmaco orale SAGE-217 nella depressione postpartum (PPD) e per brexanolone, una molecola simile che richiede infusione in fase di revisione alla Fda per la PPD. Una decisione in merito all’approvazione è prevista per la fine del primo trimestre. Saranno importanti i dati di fase III per SAGE-217 nel disturbo depressivo maggiore, attesi entro l’anno.

BAN2401/aducanumab – malattia di Alzheimer (Biogen)
C’è grande attenzione per gli aggiornamento riguardo a BAN2401 e aducanumab per via della mancanza di reali novità per il trattamento della malattia di l’Alzheimer…”

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Fonte: “I 13 farmaci da tenere d’occhio nel 2019”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news/nocat/i-13-farmaci-da-tenere-docchio-nel-2019-28554