Malattie rare – Fibrosi polmonare idiopatica (IPF), bene trattamento con pirfenidone nella real world
“Uno studio di recente pubblicazione sulla rivista BMC Pulmonary Medicine ha documentato la capacità di pirfenidone di migliorare i tassi di sopravvivenza dei pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF), conferendo un vantaggio, in termini di sopravvivenza, del 30% rispetto a quelli non trattati con agenti antifibrotici. Lo studio, interessante perché condotto nella vita reale (real world) ma limitato per la natura del disegno (osservazionale e retrospettivo) e la presenza di alcuni limiti metodologici intrinseci, necessita delle opportune conferme dalla messa a punto di nuovi studi real world, di dimensioni più appropriate e comprendenti pazienti normalmente esclusi dai trial clinici registrativi, finalizzati a valutare l’effetto del pirfenidone sulla progressione di malattia
Informazione sulla fibrosi polmonare idiopatica e pirfenidone
La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è una patologia rara di eziologia sconosciuta, caratterizzata da fibrosi progressiva ed irreversibile dell’interstizio polmonare.
La prevalenza di IPF in Europa e negli USA si attesta su un range di 3-9 casi per 100.000.
Pirfenidone è un farmaco a somministrazione orale dotato di effetti antifibrotici, anti-infiammatori e antiossidanti, approvato in Europa nel 2011 e negli USA nel 2014 per il trattamento della IPF. Le linee guida ATS/ERS/JRS/ALA 2015, pubblicate sull’American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, raccomandano in modo condizionale l’impiego di pirfenidone e nintedanib in pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF) (NdR: per il corretto significato di “raccomandazione condizionale” leggi qui).
Limiti dei trial clinici e importanza degli studi longitudinali real world
“Tre trial clinici multicentrici, randomizzati e controllati vs. placebo, di fase 3, hanno mostrato la capacità di pirfenidone di dimezzare la progressione di IPF del 50%, in media, in un anno, come documentato dalle variazioni seriali di FVC – ricordano i ricercatori nell’introduzione al lavoro -. Questi trial, tuttavia, non avevano la potenza statistica sufficiente per esplorare l’effetto di pirfenidone sulla mortalità, anche se un’analisi in pool dei dati ha mostrato che il farmaco era in grado di ridurre la mortalità ad un anno del 48% e quella specifica legata ad IPF del 68%”…”
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Fonte: “Fibrosi polmonare idiopatica, bene pirfenidone nella real world”, PHARMASTAR
