Malattie rare – Leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, Via libera Fda a ‘gilteritinib’
"Semaforo verde della Food and drug administration (Fda) al farmaco gilteritinib per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, con mutazioni del gene FLT3 (FLT3-positiva o FLT3+) L’agenzia statunitense ha dato il suo ok in parallelo anche a un test diagnostico...
Malattie rare – Amiloidosi, BiovelocITA investe 680 mila euro in Amypopharma, spin-off dell’Università di Milano-Bicocca
"Un investimento importante pari a 680 mila euro per sviluppare terapie innovative per la cura delle amiloidosi. Il capitale è messo a disposizione da BiovelocITA, il primo acceleratore italiano dedicato alle aziende biotech, per entrare in Amypopharma, società spin-off dell'Università di Milano-Bicocca Fra l’Università di Milano-Bicocca...
Sindrome di Aase-Smith
"Sinonimi: Idrocefalo - palatoschisi - rigidità articolare; Sindrome di Aase-Smith, tipo I La sindrome di Aase-Smith tipo 1 è una malattia genetica molto rara caratterizzata da idrocefalo (da anomalia di Dandy-Walker), palatoschisi e contratture articolari gravi...
Diabete di tipo 1 – In caso di ipoglicemia, glucagone nasale efficace e più comodo
"Nei pazienti con diabete di tipo 1 una formulazione sperimentale di glucagone a somministrazione intranasale potrebbe rappresentare un'alternativa più facile e rapida da usare in caso di ipoglicemia rispetto alla versione iniettiva. Un nuovo studio ha confrontato l'efficacia delle due somministrazioni e i risultati sono...
Memoria – Craccato il suo meccanismo
"Ricostruito il processo che permette di ricordare e dimenticare E' stato infatti scoperto, nei moscerini della frutta, il processo che permette di ricordare e di dimenticare. Pubblicato sulla rivista Cell Reports, il risultato si deve ai ricercatori dello Scripps Research Institute in Florida, coordinati da Jacob...
Malattie rare – Scoperti casi di trasmissione paterna del DNA mitocondriale
"I mitocondri, gli organelli delle cellule che producono energia e contengono un proprio genoma, sono ereditati solo per via materna. Tuttavia in alcuni, rarissimi casi – probabilmente legati a una mutazione genetica – la prole può ereditare anche livelli significativi di DNA mitocondriale dal padre. Sia...
Malattie rare – Fibrosi cistica, la terapia genica apre nuove prospettive di cura
"Perugia – “Queste cicatrici raccontano la mia vita. Mi ricordano la mia vulnerabilità, ma gridano al mondo che, nonostante tutto, sono qui. Ancora viva”. Ogni malattia ha una storia a sé e quella di Asia inizia poco dopo la sua nascita. Oggi Asia ha 22 anni...
Nefrite lupica – ‘Calcineurina’ (voclosporina, nello specifico) risulta efficace in fase 2, ma la safety va approfondita
"I risultati di un trial di fase 2, recentemente pubblicato sulla rivista Kidney International, hanno dimostrato che gli inibitori della calcineurina (voclosporina, nello specifico), se aggiunti alla terapia di induzione standard per la nefrite lupica (LN), sono in grado di aumentare i tassi di remissione...
Crohn e colite ulcerosa – In aumento anche per i più piccoli. Domani a Firenze congresso nazionale
"L'incidenza delle malattie infiammatorie croniche dell'intestino (IBD, inflammatory bowel disease) è in netto aumento. Se ne parlerà da giovedì 29 novembre sino all'1 dicembre a Firenze, presso il Convitto della Calza, il IX Congresso Nazionale IG-IBD (Italian Group for the study of Inflammatory Bowel Disease,...
Cervello – Pronto l’atlante digitale 3D
"Rappresenta quello di un topo Pronto l'atlante digitale 3D del cervello. Rappresenta il cervello di un topo e contiene le informazioni più dettagliate di sempre sul numero e il tipo di cellule in 737 regioni cerebrali. Il progetto, disponibile online e chiamato Blue Brain Cell Atlas,...