Tumori delle vie biliari – ‘Derazantinib’, “farmaco di precisione” potenziale terapia per le forme avanzate che non rispondono più alla chemioterapia
“Si apre la strada a una nuova strategia di cura per il colangiocarcinoma non operabile e non più responsivo alla chemioterapia grazie a derazantinib, un inibitore selettivo di FGFR2. Lo evidenzia lo studio condotto su pazienti afferenti a importanti Cancer Centers europei e americani guidati dall’Istituto Nazionale Tumori di Milano e pubblicato in questi giorni sul prestigioso British Journal of Cancer. Derazantinib stabilizza la malattia in oltre l’80% dei casi e ne provoca una regressione nel 20% dei pazienti, a fronte di una tossicità del trattamento molto contenuta
“Alcuni studi di genetica molecolare su campioni prelevati da pazienti con colangiocarcinoma hanno dimostrato che in circa il 20% di questi tumori è presente una “traslocazione” nel gene di un recettore cellulare denominato FGFR2” spiega Vincenzo Mazzaferro dell’Istituto Nazionale dei Tumori. “Poiché il gene va incontro a rottura e ricombinazione, si crea una proteina “di fusione” che stimola la cellula a proliferare senza controllo”.
Questo meccanismo che favorisce la crescita del tumore può essere contrastato da farmaci “di precisione” sintetizzati per bloccare l’attività del recettore FGFR2, come ha dimostrato derazantinib. “I risultati ottenuti confermano la necessità di selezionare il colangiocarcinoma sulla base della presenza del recettore FGFR2” continua il professor Mazzaferro. “Inoltre, sottolinea l’importanza di trattare i pazienti potenzialmente sensibili con l’inibitore specifico”.
Il colangiocarcinoma intraepatico (ICCA) è una neoplasia ad elevata malignità che origina dalle vie biliari all’interno del fegato. La terapia più efficace è l’asportazione chirurgica del tumore (resezione o trapianto), che è tuttavia possibile solo nel 30-40% dei pazienti, con una probabilità elevata di recidiva. Nei pazienti in cui l’intervento chirurgico non è possibile o è controindicato, la cura di scelta è la chemioterapia che, tuttavia, ha un’efficacia limitata nell’arrestare la progressione tumorale. Per i pazienti non responsivi alla chemioterapia, ad oggi, non sono disponibili valide opzioni terapeutiche, con una prognosi invariabilmente fatale. Per questa fascia di pazienti, l’identificazione di una nuova cura potrà fornire un beneficio terapeutico.
“I risultati che abbiamo appena pubblicato sul British Journal of Cancer ci hanno consentito di partire con un nuovo studio molto più ampio” – conclude il professor Mazzaferro. “L’obiettivo è quello di approfondire gli aspetti correlati allo sviluppo di resistenze contro questo tipo di farmaci, con promettenti implicazioni nell’ambito della cosiddetta oncologia di precisione, anche ad integrazione delle prospettive chirurgiche di trattamento dei colangiocarcinomi”…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Tumori delle vie biliari, “farmaco di precisione” potenziale terapia per le forme avanzate che non rispondono più alla chemioterapia. Studio italiano”, PHARMASTAR
