Malattie rare – Punti salienti dell’incontro del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) del 17-20 settembre 2018
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione di tredici farmaci, di cui tre medicinali orfani, durante la riunione di settembre 2018. 
Il CHMP ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per:
- La terapia genica Luxturna (voretigene neparvovec), per il trattamento di adulti e bambini affetti da distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni nel gene RPE65, una malattia genetica rara che causa la perdita della vista e solitamente esita nella cecità
- Jivi (damoctocog alfa pegol), per il trattamento dell’emofilia A (deficit congenito del fattore VIII)
- Poteligeo (mogamulizumab), per il trattamento della micosi fungoide o sindrome di Sézary.
Il CHMP ha emesso parere negativo, negando l’autorizzazione all’immissione in commercio per:
Il richiedente l’autorizzazione per Exondys (eteplirsen) ha richiesto un riesame del parere negativo del Comitato per il farmaco in questione, emesso a seguito dell’incontro di maggio 2018. Dopo aver esaminato le basi di tale richiesta, il CHMP ha riesaminato il parere iniziale e ha confermato la recente raccomandazione negativa per l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco.
Il Comitato ha raccomandato l’estensione delle indicazioni per:
Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-22-novembre-2018.html
