Malattie rare – Linfoistiocitosi emofagocitica primaria (HLH), approvato ‘emapalumab’

Emapalumab-lzsg (Gamifant) è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della Linfoistiocitosi emofagocitica primaria (HLH) in pazienti pediatrici e adulti con malattia refrattaria, ricorrente o progressiva, o intolleranza alla terapia convenzionale con HLH.

L’anticorpo bloccante interferone gamma (IFNγ) è il primo trattamento approvato per questa rara condizione che causa iper-infiammazione.

La decisione della FDA è stata supportata dai dati di uno studio clinico multicentrico, in aperto a braccio singolo fase 2/3 di 34 pazienti con Linfoistiocitosi emofagocitica primaria trattati con emapalumab e desametasone, che potrebbero essere scalati gradualmente durante lo studio.

L’età media dei partecipanti era di 1 anno (range: da 1 a 13 anni); Il 53% era di sesso femminile e il 65% era caucasico.

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Fonte: “Emapalumab Approved for Rare Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis”, Rare Disease Report

Tratto da: https://www.raredr.com/news/emapalumab-approved-for-rare-primary-hemophagocytic-lymphohistiocytosis