Malattie rare – Distrofia miotonica tipo 1: una sperimentazione di fase II randomizzata e controllata dimostra che la metformina ha un effetto promettente sulla mobilità e sulle abilità di deambulazione nei pazienti miotonici
Bassez G1,2,3, Audureau E4, Hogrel JY3, Arrouasse R5, Baghdoyan S6,7, Bhugaloo H5, Gourlay-Chu ML8, Le Corvoisier P5, Peschanski M6,7,9.
Astratto
Recentemente, la metformina, il noto farmaco antidiabetico, ha migliorato le prestazioni del test di aderenza del modello murino DMSXL di distrofia miotonica di tipo 1.
Il farmaco può avere influenzato positivamente la funzione muscolare attraverso diversi meccanismi molecolari, sullo splicing dell’RNA, l’autofagia , sensibilità all’insulina o sintesi del glicogeno.
La distrofia miotonica rimane essenzialmente una necessità medica insoddisfatta.
Dal momento che la metformina beneficia di un buon profilo di tossicità, abbiamo studiato il suo potenziale per migliorare la mobilità nei pazienti. Quaranta pazienti ambulatoriali adulti sono stati reclutati in modo consecutivo presso il centro di riferimento neuromuscolare dell’ospedale Henri-Mondor.
Per continuare a leggere la news in lingua originale:
Fonte: “Improved mobility with metformin in patients with myotonic dystrophy type 1: a randomized controlled trial”, PubMed
Tratto da: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30169600
