Malattie rare – β-talassemia trasfusione-dipendente, inizia iter accelerato di esame da parte di Ema
“L’Agenzia europea per i farmaci ha accettato di esaminare la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio presentata dalla biotech bluebrid bio per la sua terapia genica sperimentale a base di LentiGlobin per il trattamento di adolescenti e adulti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e genotipo non β0/β0. La domanda verrà valutata in 150 giorni grazie alla procedura accelerata decisa dal Chmp lo scorso mese di luglio
“Le persone che convivono con la β-talassemia trasfusione-dipendente richiedono frequenti trasfusioni di sangue, che salvano loro la vita ma possono presentare complicanze, tra cui insufficienza d’organo dovuta al sovraccarico di ferro”, ha dichiarato David Davidson, Chief Medical Officer di Bluebird bio.
“L’accettazione della nostra domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per LentiGlobin è una pietra miliare e rappresenta un ulteriore passo verso il nostro obiettivo: fornire ai pazienti la prima terapia genica una-tantum per far fronte alla causa genetica alla base della TDT.
Condividiamo questo importante traguardo con i pazienti, le famiglie e gli operatori sanitari, che hanno reso possibile tutto ciò attraverso la loro partecipazione ai nostri studi clinici pionieristici di LentiGlobin”.
LentiGlobin è una terapia genica una-tantum in fase di studio come trattamento potenziale per far fronte alla causa genetica sottostante la TDT, che potrebbe eliminare o ridurre il bisogno di trasfusioni di sangue.
La domanda di registrazione per LentiGlobin è supportata dai dati dallo studio ormai concluso di fase I/II Northstar (HGB-204) e dallo studio di fase I/II HGB-205, attualmente in corso, oltre che dai dati disponibili dallo studio di fase III Northstar-2 (HGB-207) e dallo studio di follow-up a lungo termine LTF-303.
Informazioni sulla β-talassemia trasfusione-dipendente
La TDT è una patologia ereditaria del sangue causata da una mutazione nel gene della β-globina, che provoca un’inefficace produzione di globuli rossi con conseguente anemia grave.
Le cure di supporto per le persone con TDT prevedono un regime di trasfusioni di sangue ripetute per tutta la vita, per consentire la sopravvivenza e controllare i sintomi della malattia, in combinazione con la terapia ferro-chelante, per gestire il sovraccarico di ferro provocato dalle trasfusioni…”
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Fonte: “β-talassemia trasfusione-dipendente, inizia l’iter accelerato di esame da parte dell’Ema”, PHARMASTAR
