Malattie rare – Emofilia A, Fda allarga indicazioni di emicizumab anche a pazienti senza inibitori fattore VIII
“L’Fda ha approvato l’impiego di emicizumab per la profilassi di routine per prevenire o ridurre la frequenza di episodi di emorragia in adulti e bambini con emofilia A senza inibitori del fattore VIII
La terapia era stata autorizzata per la prima volta negli Stati Uniti nel novembre scorso per i pazienti con emofilia A che hanno sviluppato una resistenza alla terapia sostitutiva del fattore VIII.
Sandra Horning, direttore medico di Roche, ha osservato che “Hemlibra è ora l’unico farmaco approvato dalla FDA per persone con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, sulla base del profilo di efficacia e sicurezza dimostrato in quattro studi fondamentali”.
Emicizumab è un anticorpo monoclonale bispecifico ideato per unire i fattori IXa e X, che sono le proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione e ripristinare il processo di coagulazione del sangue. Il farmaco svolge il ruolo del fattore VIII, senza però esserlo. Quindi è completamente diverso dalle terapie sostitutive attualmente disponibili.
L’approvazione di questa nuova e importante indicazione è stata supportata dai dati degli studi di Fase III HAVEN 3 e HAVEN 4.
I risultati di HAVEN 3 hanno dimostrato che l’uso di emicizumab era legato a una riduzione significativa e clinicamente rilevante del numero di emorragie trattate rispetto a nessuna profilassi.
Dai dati ottenuti nello studio HAVEN 3 è emerso che la profilassi con emicizumab, somministrato per via sottocutanea ogni settimana o ogni due settimane, ha ridotto significativamente i sanguinamenti trattati rispettivamente del 96% (rapporto dei tassi di incidenza [RR] = 0,04; p < 0,0001) e del 97% (RR = 0,03; p < 0,0001) rispetto a nessuna profilassi…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Emofilia A, Fda allarga le indicazioni di emicizumab anche ai pazienti senza inibitori del fattore VIII”, PHARMASTAR
