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Malattie rare – Sarcoma di Ewing, chemioterapia ad alto dosaggio più trapianto allogenico di staminali migliora sopravvivenza

Una combinazione di busulfan e melfalan ad alto dosaggio associata al trapianto autologo di cellule staminali può migliorare la sopravvivenza rispetto alla chemioterapia standard (una tripletta costituita da vincristina, dactinomicina e ifosfamide), nei pazienti con sarcoma di Ewing. È quanto emerge da uno studio multicentrico europeo (Euro-E.W.I.N.G.99 e Ewing-2008) da poco uscito sul Journal of Clinical Oncology

“Nel sottogruppo di pazienti con sarcoma di Ewing localizzato specificamente progettato per questo studio, il trattamento con busulfan e melfalan ha conferito un miglioramento significativo, sostenuto e clinicamente significativo dell’EFS e dell’OS” scrivono gli sperimentatori, coordinati da Jeremy Whelan, dello University College Hospital di Londra.

“Questa scoperta è particolarmente significativa, considerando che i tassi di guarigione da questo importante tumore dei bambini e giovani sono migliorati nel migliore dei casi in modo modesto negli ultimi decenni e che l’aumento delle conoscenze sulla biologia del sarcoma di Ewing, ad oggi, non ha portato all’introduzione di nuovi agenti nelle cure standard” aggiungono gli autori.

Lo studio europeo ha coinvolto 240 pazienti ad alto rischio (età mediana: 17,1 anni; il 61% uomini) assegnati in modo casuale e in rapporto 1:1 tra il 2000 e il 2015 al trattamento con busulfan e melfalan oppure a sette cicli di chemioterapia standard con vincristina, dactinomicina e ifosfamide.

Per poter essere arruolati, i partecipanti dovevano avere un’età inferiore a 50 anni e aver avuto una risposta istologica scarsa (non meno del 10% delle cellule vitali) dopo aver fatto sei cicli di chemio con vincristina, ifosfamide, doxorubicina ed etoposide (78% dei pazienti). I pazienti rimanenti avevano un volume tumorale di almeno 200 ml se non erano stati resecati, erano stati resecati inizialmente o erano stati resecati dopo la radioterapia.

Whelan e i colleghi spiegano nell’introduzione che il ruolo della chemioterapia ad alte dosi di consolidamento nei pazienti con sarcoma di Ewing è controverso da oltre 30 anni. Il team ha quindi cercato di capire se il trattamento con busulfan e melfalan associato al trapianto autologo di cellule staminali permettesse di ottenere un miglioramento del 15% della sopravvivenza libera da eventi (EFS) a 3 anni rispetto al trattamento con i sette cicli di chemio a base di vincristina, dactinomicina e ifosfamide.

Il follow-up mediano è stato di 7,8 anni…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Sarcoma di Ewing, una chemio ad alto dosaggio più trapianto allogenico di staminali migliora la sopravvivenza”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news/oncoemato/sarcoma-di-ewing-una-chemio-ad-alto-dosaggio-pi-trapianto-allogenico-di-staminali-migliora-la-sopravvivenza-27759