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Malattie rare – Porfirie epatiche acute, nuovi risultati per ‘givosiran’

Sono stati annunciati i risultati positivi di prima linea da un’analisi provvisoria dello studio di fase 3 Envision su givosiran, una terapia basata sulla tecnologia RNA-interference progettata per indirizzare l’acido aminolevulinico sintasi 1, per il trattamento delle porfirie epatiche acute

Le AHP sono un gruppo di malattie metaboliche rare dovute ad un deficit di uno degli enzimi della biosintesi dell’eme, un complesso chimico che può legare l’ossigeno grazie ad un atomo di ferro, membro della famiglia delle porfirine.

Tale deficit provoca un accumulo dannoso di porfirine e di loro precursori nel fegato e nel midollo osseo.

Givosiran, sviluppato da Alnylam Pharmaceuticals, è una molecola che agisce con un meccanismo d’azione denominato RNA interference (RNAi), è in grado di ridurre in maniera rapida, duratura e dose dipendente i livelli epatici di ALA-sintetasi 1(ALAS1), proteina responsabile della formazione dell’acido aminolevulinico, coinvolto nella sintesi dell’eme. In questo modo si ottiene una corrispondente diminuzione sia di (ALA), il principale metabolita intermedio responsabile delle manifestazioni della malattia, sia del porfobilinogeno (PBG), altro intermedio neurotossico del metabolismo dell’emoglobina e precursore della porfirina. In tal modo givosiran previene o diminuisce significativamente gli attacchi gravi e potenzialmente letali caratteristici della patologia, controlla i sintomi e riduce il carico di malattia.

L’analisi ad interim ha mostrato che il trattamento con givosiran era correlato a una significativa riduzione dei livelli di acido aminolevulinico urinario (ALA) in pazienti con porfiria intermittente acuta rispetto al placebo.

“La porfiria epatica acuta è una malattia enormemente gravosa che colpisce le persone, per lo più donne, nel pieno della loro vita, e crediamo che questo risultato offra una speranza crescente alla medicina trasformativa “, ha dichiarato John Maraganore, CEO di Alnylam aggiungendo: “L’ALA urinario è un biomarker che può ragionevolmente prevedere il beneficio clinico e questo risultato suggerisce che la somministrazione mensile di givosiran ha il potenziale per ridurre significativamente la frequenza degli attacchi in questi pazienti”…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Girovisan, nuovi risultati positivi nelle porfirie epatiche acute”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news/gastro/girovisan-nuovi-risultati-positivi-nelle-porfirie-epatiche-acute–27751